Een manier om patiënten eerder toegang te geven tot nieuwe geneesmiddelen is de adaptive pathways aanpak van de European Medicines Agency (EMA). Met deze aanpak krijgt een specifiek omschreven patiëntgroep alvast toegang tot een geneesmiddel dat nog niet is geregistreerd.
Deze vroegtijdige toegang betreft vooral geneesmiddelen waaraan grote behoefte is, bijvoorbeeld omdat het gaat om een levensbedreigende ziekte, en ziekten waarbij het moeilijk is om via de gebruikelijke route data te verzamelen. Het betreft altijd geneesmiddelen waarvan de werking en veiligheid zijn aangetoond.
Stapsgewijs goedgekeurd
Het geneesmiddel wordt stapje voor stapje ontwikkeld én goedgekeurd. De balans tussen werking en bijwerkingen van een medicijn moet hierbij voor iedere stap positief zijn. Op basis van voortschrijdend inzicht en verzamelde gegevens krijgen steeds meer patiënten toegang tot het medicijn. Patiëntenorganisaties en organisaties die kijken naar de kosteneffectiviteit, krijgen vroegtijdig in dit proces een stem.