20-01-2020

ARM: 93 cel- en gentherapieën in laatste fase onderzoek

In 2019 waren er wereldwijd 1.066 cel- en gentherapieën in ontwikkeling. Hiervan bevonden zich 93 klinische onderzoeken in fase 3, 591 in fase 2 en 381 in fase 1. De verwachting is dat twaalf geavanceerde therapieën in 2020 tot de markt worden toegelaten.

Dat blijkt uit een rapportage over klinisch onderzoek naar cel- en gentherapie van de Alliance for Regenerative Medicine (ARM) over 2019. Wereldwijd werd vorig jaar $9,8 miljard geïnvesteerd in klinisch onderzoek naar Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’s).

Enorme potentie
Volgens ARM is de impact van de eerste goedgekeurde nieuwe cel- en gentherapieën (17) voor patiënten ‘gigantisch’. Daarnaast profiteren nu al duizenden patiënten van innovatieve therapieën in klinische fasen. ARM spreekt van een ‘robuuste pijplijn’ met een brede variëteit aan indicaties. ‘Er is sprake van een toenemende klinische activiteit bij diverse en meer voorkomende indicaties, zoals cardiovasculaire aandoeningen en diabetes.’ De meeste onderzoeken (657) zijn gericht op oncologie.

Gentherapie
Opvallend is de verwachte groei van toekomstige gentherapieën. Bijna 60% van de klinische onderzoeken in fase 1, ofwel 222 in totaal, richt zich op ‘gene-modified cell therapies’. Daarbij voorziet ARM grote vooruitgang in de genbewerking van somatische cellen, en in virale en niet-virale gentoedieningsmethodes voor gentherapieën.

Kostenbesparing
De onderzoekers verwachten dat in 2030 alleen al in de Verenigde Staten meer dan 500.000 patiënten worden behandeld met een cel- of gentherapie. De US Congressional Budget Office rekende uit dat de behandeling van cikkelcelziekte, hemofilie A en multipel myeloom met een cel- en gentherapie kan leiden tot een kostenbesparing van de zorgkosten tussen de 18 en 30%.

Volkskrant over gentherapie
Ook in Nederland zijn, na decennia van beloften, de eerste genetische behandelingen verschenen. Hierover schreef de Volkskrant zaterdag in een artikel over gentherapie. Journalist Ellen de Visser vertelt het verhaal van vier patiënten die de eerste genetische behandelingen hebben ondergaan, onder andere voor SMA, hemofilie, SCID en de ziekte van Batten. ‘Het gaat hard, we zien steeds meer medicijnen komen’, zegt Rob Hoeben, hoogleraar genoverdracht vaan het LUMC.

ARM-rapport State of the Industry (PDF)

Brochure cel- en gentherapie

Artikel Volkskrant: Het gaat hard met gentherapie: de voortgang aan de hand van vier patiënten