01-03-2021

Blog Dorota Mazurkiewicz: Het roer moet om bij zeldzame ziektes

Eén op de drie niet-oncologische weesgeneesmiddelen is niet beschikbaar in Nederland. En de middelen die wél beschikbaar zijn voor patiënten met een zeldzame ziektes, lopen vaak flinke vertraging op tijdens het vergoedingsproces.

Dat blijkt uit de jaarlijkse weesgeneesmiddelenmonitor van het Zorginstituut. Het zijn statistieken waar we geen genoegen mee mogen nemen. We hebben in Nederland een van de beste zorgsystemen ter wereld. Het is tijd dat we ook bij de toegang tot weesgeneesmiddelen tot de wereldtop gaan behoren.

Ik werk al ruim dertig jaar in de geneesmiddelensector. Juist de zeldzame ziektes hebben daarbij grote indruk op me gemaakt. Vaak gaat het om zeer ernstige ziektes, waar geen behandelingen voor zijn. Ik vind het een groot voorrecht om in een sector te werken die daar verandering in probeert te brengen. Maar geneesmiddelen hebben alleen waarde als ze daadwerkelijk de patiënt bereiken en niet op de plank blijven liggen. En voor weesgeneesmiddelen geldt dat we in Nederland helaas in een patstelling zijn beland.

De overheid wijst erop dat weesgeneesmiddelen vaak niet ‘bewezen effectief’ zijn, maar wel forse prijskaartjes kennen en zelden kosteneffectief zijn. Geneesmiddelenbedrijven wijzen erop dat zeldzame aandoeningen en niet-zeldzame ziekten niet langs dezelfde meetlat mogen worden gelegd als het gaat om het verzamelde bewijs, kosten per patiënt of kosteneffectiviteit.

Wie heeft er gelijk? Eigenlijk doet dat er niet toe. Beide partijen hebben terechte punten. Waar het uiteindelijk éncht om gaat, is dat patiënten te vaak geen toegang hebben tot innovatieve behandelingen – of pas na zeer veel vertraging. En zij kunnen het zich niet permitteren om te wachten tot de discussie over weesgeneesmiddelen in iemands voordeel beslecht is.

We moeten niet alleen het probleem analyseren, we moeten vooral ook oplossingen in kaart brengen, samen met elkaar. En daarbij zullen we buiten de gebaande paden moeten gaan. Het roer moet om. If you do what you always did you get what you always got.

Ik realiseer me dat dit niet in één dag is geregeld. Laten we klein beginnen door innovatieve pilots op te zetten waarin wordt geëxperimenteerd met nieuwe bekostigingsmodellen, snellere toegang en real-world evidence. Waarin beroepsgroepen en patiënten meer invloed hebben. Waarin gepast gebruik wordt gegarandeerd. Waarin we snelle toegang garanderen en toch zorgen dat de vragen van de overheid geadresseerd worden.

Er is zoveel mogelijk als we samenwerken en denken in mogelijkheden. Maar dan moeten we de patstelling in Nederland wel doorbreken. Vanuit de loopgraven is het lastig om tot oplossingen te komen.

Dorota Mazurkiewicz
(Managing Director Biogen)