De nieuwe wetgeving raakt niet alleen patiënten, maar ook de innovatieve economie in Europa. Het Dolon rapport maakt bijvoorbeeld duidelijk dat vooral de Duitse economie hard getroffen wordt, met een verlies van circa € 626 miljoen per jaar. Ook de Belgische en Franse economieën krijgen harde klappen, met een verlies aan R&D projecten van respectievelijk € 381 en € 326 miljoen per jaar.
Doorrekenen
EFPIA, de Europese brancheorganisatie voor de geneesmiddelensector, heeft Dolon gevraagd door te rekenen wat de in april gepresenteerde Europese voorstellen voor een nieuwe geneesmiddelenwetgeving betekenen.
‘Wij verwelkomden de aankondiging van Ursula von der Leyen, voorzitter van de Europese Commissie, om het effect van nieuwe wetgeving op concurrentievermogen door te laten rekenen’, zegt EFPIA-directeur Nathalie Moll. ‘Maar voor de nieuwe wetgeving voor de geneesmiddelensector, een van de meest strategische en belangrijke sectoren van Europa, heeft de EU dat nog niet laten doen. Daarom hebben wij Dolon gevraagd dit in kaart te brengen.’
Databescherming
Eerder bleek al dat de nieuwe EU-wetgeving nog niet het ei van Columbus is. Dit voorjaar, kort na de publicatie, uitte adjunct-directeur Carla Vos van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG), al haar zorgen over de haalbaarheid en uitvoerbaarheid van de plannen. En een in september gepubliceerd onderzoek naar de specifieke impact op de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen, een Europees succesverhaal van de afgelopen twintig jaar, was niet mals. Belangrijkste conclusie van dat rapport was dat de voorstellen zouden leiden tot een enorme afname van de ontwikkeling van nieuwe weesgeneesmiddelen in Europa.
Toen in april de wetsvoorstellen werden gepubliceerd, waren er al vraagtekens bij de effecten. Zo was het de bedoeling om qua innovatie en concurrentiekracht een aantrekkelijk klimaat te scheppen voor het onderzoek naar en de productie van geneesmiddelen in Europa. Maar in de plannen staan maatregelen die essentiële basisvoorwaarden voor innovatie juist tegen gaan. Denk daarbij aan de verlaging van de databescherming van acht naar zes jaar, met de voorwaarde om die twee jaar terug te krijgen als je de innovatieve behandeling binnen twee jaar in álle 27 EU-landen op de markt krijgt. Dit is niet haalbaar, omdat vanwege verschillende toelatingsprocedures in de EU-landen de geneesmiddelenontwikkelaars hierover geen controle hebben.
Extra bescherming?
Toch stelt de Europese Commissie dat de plannen tot meer medicijninnovatie zullen leiden, omdat er nieuwe manieren komen om extra bescherming te krijgen voor innovatieve geneesmiddelen. Daarbij gaat het bijvoorbeeld over het doen van extra vergelijkend onderzoek. Extra bescherming is ook mogelijk bij de ontwikkeling van een behandeling die een antwoord geeft op een zogeheten onvervulde medische behoefte (unmet medical need). Er is veel onduidelijkheid over de precieze definities en voorwaarden. Daardoor kunnen ontwikkelaars er met de huidige invulling niet van uit gaan dat ze ook daadwerkelijk extra bescherming krijgen.
Cijfers liegen niet
Het nieuwe Dolon-rapport bekijkt over de hele linie van medicijnontwikkeling wat de gevolgen zijn voor innovatie, concurrentiekracht, het mkb, toegang. Daarnaast wordt de samenhang met milieuwetgeving bekeken. Daarbij is gerekend met modellen die gebruikelijk zijn in het bedrijfsleven en de risico’s in geneesmiddelenontwikkeling kunnen meenemen (rNVP, zie tekstkader). De cijfers zijn duidelijk:
- 50 van de te verwachten 225 geneesmiddelen zullen in de periode 2020-2035 niet meer in Europa worden ontwikkeld. Dit vertaalt zich in 16 miljoen verloren levensjaren op het continent.
- Tel hierbij hogere kosten van nieuwe milieuwetgeving op, zoals de richtlijn stedelijk afvalwater of de ban op PFAS; dan worden er zelfs 124 van de 225 geneesmiddelen niet ontwikkeld in Europa.
- Het Europese aandeel in wereldwijde R&D-investeringen zakt van 32% naar 21% in 2040. We doen dus een derde minder aan onderzoek. Dat betekent jaarlijks € 2 miljard minder R&D-investeringen in Europa en € 66 miljoen minder in Nederland.
Universiteiten en ziekenhuizen
Het zijn niet alleen geneesmiddelenontwikkelaars die worden geraakt door de Europese voorstellen. Minder investeren in onderzoek betekent ook dat academie en ziekenhuizen inkomsten en kennis mislopen. Ook het innovatieve mkb krijgt minder kansen om hun slimme ideeën om te zetten in tastbare producten omdat het lastiger wordt financiering te vinden. Met als gevolg: een kennisvlucht naar landen buiten Europa, waardoor we als continent (en land) nog sterker afhankelijk worden van andere landen voor nieuwe geneesmiddelen.
Patiënten
Maar het meest zorgwekkend zijn de gevolgen voor patiënten. Door de nieuwe voorstellen neemt het aantal klinische onderzoeken naar nieuwe medicijnen in Europa – en dus ook in Nederland – sterk af. Dat betekent dat artsen geen ervaring op doen met de allernieuwste behandelingen. Maar ook dat patiënten niet meer een allerlaatste kans krijgen op die ene experimentele behandeling.
Carla Vos: ‘We slaan hiermee een flinke deuk in onze kenniseconomie, alle mooie woorden over het belang ervan ten spijt. Het risico is dat we een groot aantal van de jaarlijks 600 klinische onderzoeken die in Nederland plaatsvinden, zullen kwijtraken. Dit heeft directe gevolgen voor tienduizenden patiënten.’
Elders ontwikkeld?
Vos vervolgt: ‘Je kunt de hoop hebben dat 50 van de 225 geneesmiddelen die niet in Europa worden ontwikkeld dan elders ‘van de grond komen’, maar dat is de vraag. Ten eerste: doordat Europa het laat afweten, zouden andere landen veel meer moeten investeren in geneesmiddelenonderzoek. Ten tweede is het onzeker of innovatieve behandelingen die elders worden ontwikkeld uiteindelijk ook de Europese en Nederlandse patiënt bereiken. Het is daarmee onzeker of en in hoeverre die 16 miljoen verloren levensjaren worden goedgemaakt.’
Herziening als kans
Ondanks de verontrustende doorrekening, blijft de VIG de herziening wel zien als een kans.
Carla Vos: ‘De huidige regelgeving is twintig jaar oud. In die tijd is het proces van geneesmiddelontwikkeling veranderd. Er zijn nieuwe typen geneesmiddelen gekomen, zoals cel- en gentherapie en nieuwe technieken, zoals artificial intelligence. Bovendien hebben we in de Covid-19 periode gezien dat vaccins sneller dan voorheen te ontwikkelen en beoordelen zijn. Nieuwe regels, die beter aansluiten op deze nieuwe praktijk, zijn dan ook hard nodig. Europa kan daardoor haar achterstand op de VS inlopen en weer in de voorhoede terecht komen. De voorstellen moeten dan ook wel écht innovatie stimuleren. En niet, zoals nu geanalyseerd, het omgekeerde bewerkstelligen.’
Standaard net present value model (rNPV)
De rNPV bekijkt de ontwikkeling van een product op holistische wijze, te beginnen met klinische proeven, en overweegt wat er in elke fase moet worden geïnvesteerd om de procedures voor markttoegang te doorlopen. Vervolgens wordt gekeken naar de kans op succes bij het doorlopen van alle fasen van de klinische tests en het verkrijgen van terugbetaling. In beeld komt ook hoe lang een bedrijf zou moeten wachten voordat het omzet genereert en hoe lang het exclusiviteit voor zijn product zou hebben. Er wordt een business case-getal geproduceerd dat positief of negatief is. Dit cijfer beslist of een bedrijf al dan niet in een product investeert.
