Traditiegetrouw zijn ook dit jaar in de eerste week van oktober de winnaars van de Nobelprijzen bekend gemaakt. Een aantal van de onderzoeken en ontdekkingen die dit jaar in de prijzen vielen, zijn van grote betekenis voor de geneesmiddelensector. Het gaat om de ontdekking van microRNA, computationeel eiwitontwerp en eiwitstructuurvoorspelling en Machine Learning (ML). Zij krijgen dit jaar de Nobelprijs in de categorieën Geneeskunde, Chemie en Natuurkunde.
‘Deze ontdekkingen zijn alle drie belangrijke doorbraken in wetenschappelijk onderzoek’, vindt Peter Bertens, manager Innovatie bij de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG. ‘Met microRNA’s wordt al twee decennia volop onderzoek gedaan. En ook de toepassing van ML bij geneesmiddelenontwikkeling, zoals voor het ontwerpen van eiwitstructuren, zal alleen maar toenemen. Alle drie de ontdekkingen maken het eenvoudiger mogelijk om op maat gemaakte therapieën te maken en die ook sneller te ontwikkelen.’
Geneeskunde
De Nobelprijs voor Geneeskunde gaat dit jaar naar de ontdekking van microRNA en de rol daarvan in het regulatieproces van genen. Victor Ambros en Gary Ruvkun publiceerden hun ontdekking voor het eerst in 1993. Enkele jaren later ontdekte Ruvkun nog een microRNA, ditmaal een variant die in het hele dierenrijk voorkwam. Daarna werden nog honderden microRNA’s gevonden en sloeg de aanvankelijke scepsis om in enthousiasme.
‘Micro RNAs zijn van fundamenteel belang voor de manier waarop organismen zich ontwikkelen en functioneren’, licht Bertens toe. ‘Ze hebben invloed op een breed scala aan biologische processen. Zo spelen foutjes in de aanmaak van microRNA’s een belangrijke rol bij verschillende soorten ziekten, bijvoorbeeld bij kanker, hart- en vaatziekten en neurologische aandoeningen. Door die foutjes recht te zetten, voorkom je mogelijk het ontstaan van die ziektes. Er wordt volop onderzoek gedaan naar manieren om dat mogelijk te maken.’
Chemie
David Baker (University of Washington), en Demis Hassabis en John Jumper van Google DeepMind krijgen dit jaar de Nobelprijs voor Chemie voor hun werk in computationeel eiwitontwerp en de voorspelling van eiwitstructuren. Het team van Baker ontwikkelde geavanceerde technieken voor het synthetisch ontwerpen van eiwitten met nieuwe functies. Hassabis en Jumper ontwierpen AlphaFold; een AI-systeem dat met grote nauwkeurigheid eiwitstructuren kan voorspellen.
‘Medicijnen die eiwitten als werkzame stof hebben, de zogeheten large molecules, bestaan al geruime tijd. Denk bijvoorbeeld aan verschillende middelen tegen reuma en kanker . Maar er zijn ook nog duizenden van dit type geneesmiddelen in ontwikkeling’, legt Bertens uit. ‘Deze eiwitten bestaan uit lange ketens van aminozuren, die in een haast eindeloos aantal combinaties kunnen worden gerangschikt. Dat maakt het een tijdrovende en kostbare uitdaging om de juiste combinatie te vinden die effectief is voor een bepaalde behandeling. Deze AI-technologieën hebben de potentie om dit proces aanzienlijk te verkorten.’
Recent interviewde de VIG Stef van Grieken van Cradle. Voordat hij Cradle oprichtte, zat hij in het leadership team van Google Research, waar zich de revolutie van Machine Learning modellen ontvouwde. Eén van de teams, namelijk dat van de Nobelprijswinaars, paste die techniek toe op large molecules. Van Grieken raakte daar zo door gefascineerd, dat hij de sprong nam om Cradle op te richten en zelf aan de slag te gaan met deze technologie voor het ontwikkelen van zowel medicijnen als duurzame chemische producten, voedsel en materialen.
Natuurkunde
De Nobelprijs voor Natuurkunde is toegekend aan pioniers in machine learning: John Hopfield en de Geoffrey Hinton. De wetenschappers legden de basis voor moderne kunstmatige intelligentie met hun onderzoek naar kunstmatige neurale netwerken en lerende machines; de onderliggende technieken van Artificial Intelligence (AI).
Deze technologie wint snel terrein binnen de farmaceutische sector. Het wordt toegepast bij onder andere data-analyse en modellering. En het verbetert ook de precisie van geneesmiddelenontwikkeling. Bertens: ‘Door complexe datasets te analyseren, kunnen onderzoekers nu sneller en efficiënter ziektepatronen identificeren en potentiële doelmoleculen voor therapieën vinden. Dat maakt het mogelijk om op maat gemaakte behandelingen te ontwikkelen en de zoektocht naar effectieve medicijnen te versnellen.’
Implicaties voor branche
Bertens concludeert: ‘Deze in de prijzen gevallen ontdekkingen hadden én hebben directe implicaties voor de innovatieve geneesmiddelensector. Ze maken het mogelijk om meer gerichte en persoonlijke medicijnen te ontwikkelen en het onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen te versnellen. Dat is goed nieuws voor patiënten. Het kan leiden tot betere uitkomsten. En doordat het preklinische en klinische onderzoek kan versnellen, kunnen patiënten ook eerder toegang krijgen tot de nieuwste medicijnen. Kortom: zeer belangrijke ontwikkelingen die we als vereniging nauwgezet blijven volgen.'
