30-03-2020

Positieve CHMP-opinie voor gentherapie SMA

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van EMA heeft een positieve opinie uitgebracht over Zolgensma, een gentherapie voor spinale musculaire atrofie (SMA), en geadviseerd een voorlopige handelsvergunning te verstrekken voor de EU.

De Europese Commissie onderzoekt de aanbeveling van de EMA en neemt doorgaans binnen twee maanden een definitief besluit. De voorlopige handelsverstrekking van de EMA is van toepassing op alle 27 lidstaten van de Europese Unie, plus IJsland, Noorwegen, Liechtenstein en het Verenigd Koninkrijk. Na officiële toestemming van de Europese Commissie, kunnen de individuele lidstaten onderhandelen over vergoeding.

SMA
De therapie van Avexis, onderdeel van Novartis, is de eerste éénmalige gentherapie voor SMA, de meest dodelijke erfelijke kinderziekte. Zonder behandeling kan SMA leiden tot volledig verlies van spiercontrole waardoor permanente beademing voor het tweede levensjaar nodig kan zijn.

Persbericht Novartis