Als je een zeldzame aandoening hebt, is er maar één grote wens: genezing, of ten minste stabiliteit. Maar de realiteit is vaak hard: voor het merendeel van deze aandoeningen is een werkend medicijn nog een verre droom. Zelfs als er een medicijn is ontwikkeld, blijkt dit in Nederland vaak niet goed toegankelijk, vanwege de moeizame vergoeding. Op 20 november buigen experts vanuit allerlei organisaties zich in Den Haag over creatieve oplossingen.
Hoewel zeldzame aandoeningen zeldzaam lijken, zijn ze dat in totaal niet: meer dan een miljoen Nederlanders leven met zo’n aandoening – een aantal vergelijkbaar met de bevolking van Amsterdam. Elk jaar overlijden 15.000 mensen aan een zeldzame aandoening. Ter vergelijking: de meest voorkomende doodsoorzaak in Nederland, dementie, eist jaarlijks 16.000 levens. Voor mensen met een zeldzame aandoening is de beschikbaarheid van effectieve medicijnen van levensbelang, maar daar is vaak meer voor nodig dan enkel goede bedoelingen.
Dialoog verfrissen
De ontwikkeling van zogenaamde weesgeneesmiddelen – medicijnen voor zeldzame aandoeningen – komt langzaam op gang. Maar zelfs als ze ontwikkeld zijn, lopen ze in Nederland regelmatig vast in langdurige discussies over de kosten, doelmatigheid en vergoeding. Er is geen gebrek aan inzet, maar de dialoog blijft steken bij dezelfde knelpunten. Daarom besloot de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG), in samenwerking met Schuttelaar & Partners, om een nieuwe aanpak te proberen: in 2022 werd een groep van vijftig experts samengebracht om de dialoog te verfrissen en nieuwe stappen te zetten. Deskundigen vanuit de academie, patiëntenorganisaties, het bedrijfsleven, zorgverzekeraars en de overheid bogen zich over deze kwestie. Met als centrale hashtag: #weesverbonden.
Focus op overeenkomsten
‘In deze discussies bleek dat we eigenlijk veel meer gemeen hebben dan we denken’, zegt Sytse Buruma, Head of Value & Access and Corporate Affairs bij geneesmiddelenbedrijf Biogen (zie foto hierboven).
‘Zoals een deelnemer het mooi verwoordde: Waarom focussen we steeds op die 10% waar we het niet over eens zijn, terwijl we over 90% wél hetzelfde denken?
Dit inzicht vormde de basis voor een vernieuwende aanpak waarin verbinding en samenwerking centraal staan. De betrokken partijen, waaronder patiënten, artsen, verzekeraars en fabrikanten, hebben zich vervolgens verenigd in kleine, daadkrachtige ‘A-teams’ die zich richten op specifieke knelpunten.
Alternatieve vergoeding
Buruma: ‘De samenwerking afgelopen jaar ging eigenlijk verrassend eenvoudig. Het was zeker geen zware bevalling om met diverse partijen op zoek te gaan naar oplossingen. Het gaf mij juist energie! Met het A-team Wees Financieel Bewust bogen we ons over vergoedingsmodellen voor weesgeneesmiddelen. We zagen allemaal dat het huidige systeem niet altijd goed aansluit op de specifieke kenmerken van deze behandelingen. Vaak vallen ze tussen de strikte categorieën van vergoeden en niet vergoeden. Dus zochten we naar tussenoplossingen en hebben we een menukaart samengesteld met vijf alternatieve vergoedingsmodellen die beter aansluiten bij weesgeneesmiddelen. Deze aanpak vraagt geen radicale verandering van het huidige systeem, maar biedt wel de flexibiliteit voor maatwerk.’
Dynamische afspraken
Piet van der Wal, Market Access Lead bij geneesmiddelenbedrijf Takeda (zie foto hieronder): ’Afgelopen jaar zijn we met het A-team Wees Coöperatief aan de slag gegaan met een visiedocument. Waar willen we naar toe, en welke acties kunnen we oppakken met elkaar? We leven in een tijd van ongekende mogelijkheden in de zorg. Wetenschappelijke vooruitgang en technologische innovaties openen deuren voor nieuwe, effectieve behandelingen voor zeldzame en complexe aandoeningen. Toch blijft toegang tot deze innovaties vaak een uitdaging. Om patiënten sneller te kunnen helpen, zijn we op zoek naar oplossingen waarbij experimenteerruimte en de inzet van medische experts een sleutelrol spelen. Het creëren van experimenteerruimte en het inschakelen van medische experts geven ons de kans om zorg echt op de patiënt af te stemmen. Zo kunnen we met alternatieve vergoedingsmodellen werken, zoals het financieren op basis van de uitkomsten bij individuele patiënten. En kunnen we dynamische afspraken maken over gewenste uitkomsten van de behandeling, in plaats van te wachten op eindeloos bewijs uit grote, internationale studies.’
Van der Wal vervolgt: ‘We staan aan het begin van een nieuw hoofdstuk in de gezondheidszorg, waarin vernieuwing en toegankelijkheid hand in hand gaan. Door samen te werken en te blijven innoveren, kunnen we een toekomst bouwen waarin elke patiënt toegang heeft tot de best mogelijke zorg. Laten we samen, met positieve energie en een open blik, werken aan die gezonde toekomst.’
En nu?
Op woensdag 20 november worden de plannen van de A-teams gepresenteerd op de stakeholderbijeenkomst in Den Haag – en dit moment is nu belangrijker dan ooit. In juni 2024 werd een motie aangenomen voor een nationaal plan voor zeldzame aandoeningen. Buruma en Van der Wal hopen dat het werk van de A-teams een krachtige impuls geeft aan deze ambitie.
Van der Wal: ‘Experimenteerruimte is het ultieme podium waar pioniersgeest en innovatie hand in hand gaan voor een snellere, betere en meer gepersonaliseerde zorg.’
Buruma: ’Het was bijzonder om ons te richten op de 90% waarin we overeenkomen. En die andere 10%? Daar komen we uit – de afgelopen anderhalf jaar hebben mij daarvan overtuigd.’
Al nieuwgierig geworden naar het werk van de A-teams? Kijk op www.weesgeneesmiddelen.nl
