Van onderzoekers tot behandelaars en patiënten: het enthousiasme is groot over cel- en gentherapieën. Deze hoge verwachtingen staan in schril contrast met het trage systeem van wet- en regelgeving en financiering in de gezondheidszorg. Onverteerbaar, vindt Cees Smit. ‘De patiëntenbeweging moet aan de bak om de therapieën toegankelijk te maken.’
Cees Smit bracht onlangs het boek ‘Cel- en gentherapie – van droom tot praktijk’ uit, samen met co-auteur Annemarie van Eekelen. Het boek beschrijft de nieuwe mogelijkheden en resultaten die deze therapieën brengen. ‘Het toekomstperspectief ziet er heel anders uit voor veel mensen.’
Vallen en opstaan
Anderhalf jaar geleden startten Smit en Van Eekelen met schrijven. ‘Ik heb zelf een ernstige vorm van een zeldzame bloedziekte: hemofilie. Door een foutje in mijn DNA stolt mijn bloed niet afdoende. Hierdoor kan ik spontane bloedingen krijgen in mijn spieren en gewrichten. Al ruim dertig jaar volg ik de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor hemofilie op de voet. In de jaren tachtig was ik op een congres waar drie toekomstscenario’s werden beschreven, waaronder gentherapie. Na veel vallen en opstaan, zijn de resultaten inmiddels dusdanig goed dat ik de tijd rijp vond voor een boek hierover.’
Eenmalige behandeling
De nieuwe gentherapie blijkt de productie van stollingsfactoren al na één behandeling te activeren. ‘Via een infuus krijgen patiënten een gezonde stollingsfactor IX, verpakt in een virusdeeltje, toegediend’, legt Smit uit. ‘Ze liggen een half uur in een ziekenhuisbed en kunnen daarna weer naar huis. Vóór de komst van gentherapie moesten patiënten twee keer per week naar het ziekenhuis voor een infuus. Dat is niet meer nodig.’ In vergelijking met enkele decennia geleden is de vooruitgang nóg veel groter. ‘Toen ik werd geboren was hemofilie een onbehandelbare ziekte. Niemand had verwacht dat ik de volwassen leeftijd zou halen. Voor stollingsfactor VIII, de vorm die ik zelf heb, zijn de resultaten iets minder, maar hopelijk verbetert dat op termijn ook ’
Aan het werk
Het meest spectaculair, vindt Smit de vooruitgang bij een andere zeldzame aandoening: sikkelcelziekte. ‘Tot voor kort bestond er nog geen behandeling tegen deze bloedziekte. Dankzij stamceltransplantaties en over een paar jaar de crispr-cas9 technologie kunnen patiënten van deze aandoening genezen. Voorheen waren zij dusdanig ziek dat ze geen opleiding konden volgen of werk konden vinden. Dat is nu wel weer mogelijk. We hadden een patiënt uitgenodigd om het eerste boek in ontvangst te nemen op onze boekpresentatie. Zij kon niet, want zij moest werken. Dat is toch het beste excuus dat je kunt horen!’
Goed nieuws
‘Behalve voor patiënten, is het ook goed nieuws voor de B.V. Nederland dat deze nieuwe behandelingen zulke goede resultaten boeken’, vervolgt Smit. ‘Zij hebben weliswaar een dure behandeling achter de rug, maar ze hoeven daarna alleen nog af en toe voor een follow-up naar het ziekenhuis. Alleen al aan normale verpleging, kan dat per persoon structureel twee à drie ton per jaar schelen. Daarnaast kunnen patiënten en mantelzorgers weer (betaalde) arbeid verrichten. Bedenk wat dàt onze samenleving aan kosten bespaart en inkomsten oplevert.’
Obstakels toegankelijkheid
Om de best mogelijke resultaten te boeken, is behandelen in een vroegtijdig stadium van groot belang. ‘Als er eenmaal klachten ontstaan, zijn deze vaak niet meer terug te draaien, legt Smit uit. Hij pleit daarom voor een aanpassing van de achterblijvende wet- en regelgeving en financiering van cel- en gentherapieën. ‘Dat zijn nog steeds obstakels die de toegankelijkheid van deze therapieën in de weg staan. De patiëntenbeweging zou zich nog veel actiever mogen bemoeien met dit dossier om die obstakels, samen met andere partijen, zo snel mogelijk weg te nemen.
Kostenbesparing
Allereerst licht Smit de achterblijvende financiering toe. ‘Bepaalde kosten worden niet meegerekend bij de toetsing van het dossier voor de vergoeding van een geneesmiddel. Neem een inkomen dat verloren gaat voor de samenleving als de patiënt, één van de ouders of een mantelzorger stopt met werken. Een duur middel niet vergoeden is wellicht een besparing op de korte termijn, maar kan op de lange termijn juist vele tonnen kosten. Patiëntenverenigingen zetten zich met hart en ziel in voor het belang van patiënten, zeker op het gebied van onderzoek en fondsenwerving. Dit aspect van belangenbehartiging, de toegankelijkheid van nieuwe geneesmiddelen met gepaste financiering, verdient meer aandacht.’
Achterblijven
Ten tweede noemt Smit de achterblijvende wet- en regelgeving. ‘Ook daar zou de patiëntenbeweging meer voor op de bres mogen springen – zeker met het oog op de nieuwe Europese farmawetgeving. Neem klinisch onderzoek. Bedrijven wijken dikwijls uit naar het buitenland, omdat het daar veel sneller kan. Nederland lijkt erg aan de voorzichtige kant te zitten. Ook de toegang is in veel Europese landen sneller geregeld. Jaren geleden al adviseerde de Gezondheidsraad dat Nederland zich moest voorbereiden op de komst van een nieuwe generatie therapieën. Als je met onderzoekers praat, lijkt er nog niet veel van terechtgekomen te zijn.’
Aan de slag
Ook de komende jaren zullen cel- en gentherapieën nog voor de nodige revoluties zorgen, denkt Smit. ‘Denk aan de crispr-cas9 technologie. Daar zullen we de komende jaren nog veel van horen, verwacht ik. Neem de genezing van HAE, hereditair angio-oedeem, waar we recent over hebben gehoord. Nederland moet ervoor zorgen dat we op alle terreinen klaar zijn om deze ontwikkelingen ruim baan te geven. Alle stakeholders doen hun uiterste best om patiënten optimaal te helpen. Maar er spelen grote belangen voor burgers. Aan de patiëntenbeweging de belangrijke taak om nóg sterker dit geluid te laten horen en als gelijkwaardige partner rond de tafel te gaan zitten met andere zorgpartijen. Dat is één van de belangrijkste redenen voor dit boek. We hebben alle perspectieven en problemen geschetst om patiëntvertegenwoordigers handvatten te geven, waar zij mee aan de slag kunnen. Ik wens ze daar alle succes bij.’
