Patiënten met een zeldzame vorm van kanker lopen tegen maar liefst zeven knelpunten aan. Dat blijkt uit de patient journey die het Patiëntenplatform Zeldzame Kankers onlangs overhandigde aan Carla van Herpen, hoogleraar zeldzame kankers en hoofd van de afdeling Medische Oncologie van het Radboud umc.
Elke week krijgen 400 mensen in Nederland te horen dat ze een zeldzame vorm van kanker hebben. De kans dat zij na 5 jaar nog leven is gemiddeld 17% lager dan bij een veel voorkomende vorm van kanker. Ook lopen deze mensen op verschillende momenten tijdens hun ziekteproces tegen knelpunten aan: vanaf de diagnose tot aan de terminale fase.
Weinig behandelmogelijkheden
Eén van de zeven knelpunten is dat er weinig of geen behandelmogelijkheden voor mensen met een zeldzame kanker is. De reden daarvoor, is dat er over veel vormen van zeldzame kanker nog weinig wetenschappelijke kennis is. ‘Kanker is een ingewikkelde ziekte en kankercellen kunnen zich veranderen. Hierdoor is in wezen elke patiënt anders’, legt Peter Bertens uit. Hij is manager Innovatie bij de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG).
‘Dat elke patiënt anders is, maakt het ook ontzettend moeilijk om een goed werkend geneesmiddel te ontwikkelen tegen kanker’, vervolgt Bertens. ‘Bedrijven krijgen gelukkig wel steeds meer technologische mogelijkheden om deze middelen te ontwikkelen.’
Klinische studies
Daarbij komt dat een potentieel nieuw geneesmiddel getest moet worden op veiligheid, doelmatigheid en effectiviteit. ‘Dat gebeurt in klinische studies, in drie fasen. Fase 1 start met enkele patiënten en fase 3 is met veel patiënten. Bij zeldzame ziekten kan het een uitdaging zijn om voldoende mensen te vinden die kunnen en willen deelnemen aan een klinische studie’, aldus Bertens. ‘Zeker als er meerdere bedrijven tegelijkertijd aan een nieuw geneesmiddel werken’.
Klinische studies zijn van groot belang om de kansen van mensen met een zeldzame kanker een beter perspectief te geven: op een verbeterde kwaliteit van leven of mogelijk zelfs genezing. Voor patiënten betekent deelnemen aan een klinische studie soms een extra mogelijkheid voor behandeling; soms zelfs de enige mogelijkheid.
Nieuwe toepassingen
Behalve onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen, wordt er ook onderzoek gedaan naar nieuwe toepassingen van bestaande medicijnen. Zo wordt in de DRUP (Drup Rediscovery Protocol) 2.0-studie gezocht naar meer behandelmogelijkheden voor patiënten met kanker. Geneesmiddelenbedrijven doen mee aan de studie door hun medicijnen tegen kanker beschikbaar te stellen.
Deze bedrijven hebben medicijnen ontwikkeld die specifiek werken tegen kankercellen met een bepaald DNA-profiel. Maar zo’n DNA-profiel is niet voorbehouden aan één tumorsoort. Een patiënt met darmkanker kan hetzelfde DNA-profiel hebben als een patiënt met borstkanker. In theorie zou een geneesmiddel tegen bijvoorbeeld borstkanker ook kunnen helpen bij darmkanker. Of dat in de praktijk ook zo is, wordt onderzocht in de DRUP-studie.
Beter perspectief
Behalve deze inspanningen, moet er méér gebeuren om mensen met een zeldzame vorm van kanker een beter initiatief te geven. Met de ‘onderzoeksagenda zeldzame kankers’ wil het Patiëntenplatform Zeldzame Kanker onderzoek naar zeldzame kankers stimuleren én ervoor zorgen dat er daarbij aandacht is voor de onderwerpen die patiënten belangrijk vinden.
Bertens is blij met die extra aandacht voor zeldzame kankers. ‘Mijn leerpunt uit de patient journey is dat we nog ontzettend veel moeten doen. Of het nou gaat om diagnose, onderzoek of behandeling. In de onderzoeksagenda wordt terecht gevraagd om meer onderzoek naar de genetische achtergrond van zeldzame kankers. Hiermee krijgen we waardevolle informatie beschikbaar waarmee de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen een stimulans kan krijgen. En dat leidt hopelijk op termijn tot goed nieuws voor patiënten.’
