Tot twintig jaar geleden waren er nauwelijks geneesmiddelen voor patiënten met een zeldzame ziekte. Dat kwam vooral omdat het economisch voor bedrijven vanwege de hoge kosten vaak niet rendabel is om een zogeheten weesgeneesmiddel (voor een kleine groep patiënten) te ontwikkelen. Ook werd er nauwelijks wetenschappelijk onderzoek gedaan naar zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen. Dat veranderde allemaal met de introductie van de Europese weesgeneesmiddelenverordening, in het jaar 2000.
Zeldzame ziekten
Aandoeningen zijn zeldzaam als minder dan een op de tweeduizend mensen de ziekte heeft. Hieronder vallen veel erfelijke ziektes die tot defecten in de spierontwikkeling, het metabolisme of het zenuwstelsel leiden. En alhoewel een zeldzame ziekte zeldzaam is, zijn de aandoeningen bij elkaar helemaal niet zeldzaam. Ongeveer 1 miljoen Nederlanders hebben één van de naar schatting 7.000 zeldzame ziekten.
Stimuleren
De weesgeneesmiddelenverordening bestaat uit een set van maatregelen die bedrijven stimuleert om weesgeneesmiddelen te ontwikkelen. De belangrijkste daarvan is de bepaling dat een bedrijf een weesgeneesmiddel tien jaar lang exclusief op de markt mag brengen. Een maatregel die vooral voor investeerders van belang is: zo stijgt de kans dat deze iets terug zien van de miljoenen die ze in de ontwikkeling van een weesgeneesmiddel stoppen. Maar zeker is dat niet. De verordening is namelijk geen verbod op de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. Andere, betere weesgeneesmiddelen, kunnen nog steeds de markt betreden. Iets wat we ook regelmatig zien.
Succesvol
Is de weesgeneesmiddelenverordening succesvol? Jazeker, in die twintig jaar zijn er 191 nieuwe weesgeneesmiddelen goedgekeurd door het Europese medicijnagentschap EMA. De meeste daarvan zouden nooit zijn ontwikkeld zonder de weesgeneesmiddelenverordening. Maar er zijn ook zorgen. Bijvoorbeeld over de stijging van uitgaven aan weesgeneesmiddelen. En over het vele werk wat nog gedaan moet worden. Naar schatting is voor 95% van alle zeldzame ziekten nog steeds geen geneesmiddel beschikbaar en wachten wereldwijd miljoenen patiënten op een effectieve behandeling.
Hoe nu verder?
De vraag is dus: hoe nu verder? In Brussel heeft de Europese Commissie aangegeven dat de weesgeneesmiddelenverordening aangepast wordt. Dit geeft ons kansen om nieuwe stimuleringsmaatregelen te ontwikkelen, zodat de 95% onbehandelbare ziektes ook een behandeling krijgen. Maar er gaan in Brussel ook stemmen op om de regeling minder aantrekkelijk te maken. De vraag is of we daardoor het kind niet met het badwater weggooien en veel spijt krijgen.
Sprekers
De blik op de toekomst staat ook centraal in een VIG Talk over weesgeneesmiddelen op 20 mei. De eerste spreker is professor Annemieke Aartsma-Rus, hoogleraar translationele genetica en werkzaam op het LUMC. Professor Aartsma is al jarenlang betrokken bij onderzoek naar zeldzame ziektes. Haar onderzoek stond onder meer aan de basis van een geneesmiddel voor de ziekte van Duchenne. De tweede spreker is Cor Oosterwijk, directeur van de VSOP. De VSOP is de patiëntkoepel voor zeldzame en genetische aandoeningen in Nederland.
Discussie
Na een korte presentatie van beide sprekers voelt dagvoorzitter Carla Vos (plaatsvervangend directeur Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen) ze aan de tand over de uitdagingen voor de toekomst. Welke stimuleringsmaatregelen zijn er nodig om weesgeneesmiddelen te ontwikkelen voor de duizenden aandoeningen waarvoor nog geen behandelingen is? Waar zitten de knelpunten? En waar zien zij oplossingen? Deelnemers aan de VIG Talk kunnen zich via de chat mengen in de discussie en vragen stellen aan de gasten.
Aanmelden
Deze online bijeenkomst is relevant voor iedereen die te maken heeft met zeldzame aandoeningen: patiënten, onderzoekers, maar ook artsen en vertegenwoordigers van het bedrijfsleven, de overheid en verzekeraars. U kunt zich aanmelden via onderstaande link. Dit live event vindt plaats op donderdag 20 mei, van 16.00 tot 17.00 uur. Deelnemers ontvangen kort voor de start van het event een linkje voor online toegang.
