Vóór de zomervakantie van 2025 moet er een Nationaal Plan Zeldzame Aandoeningen liggen, op grond van een Kamermotie die in juni is aangenomen. Woensdag presenteerden veldpartijen in de Haagse Caballero Fabriek alvast gezamenlijk ideeën, ter inspiratie.
De bijeenkomst was georganiseerd door Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG) en Schuttelaar & Partners, als vervolg op een soortgelijke bijeenkomst in november 2022. Centraal stond de ontwikkeling en beschikbaarstelling van weesgeneesmiddelen voor patiënten met een zeldzame aandoening, waarvan er ruim 1,2 miljoen zijn in ons land.
Afgeblokt
‘Jammer dat contacten tussen alle betrokkenen tegenwoordig zo afgeblokt zijn’, zei key note speaker Maryze Schoneveld van der Linde, oprichter van Patient Centered Solutions. Zij heeft de ziekte van Pompe en raakte rond de eeuwwisseling nauw betrokken bij de ontwikkeling van een medicijn tegen haar aandoening. Daarover schreeft ze onlangs een boek: Konijnenmelk, hamstercellen en zingende kwartels.
Schoneveld van der Linde: ‘We moeten het toch echt samen doen. Bedrijven, wetenschappers, artsen, patiënten, verzekeraars en overheid, we hebben elkaar allemaal nodig. Dat weet ik uit ervaring.’
Panellid Marianne de Visser (neuroloog in het Amsterdam UMC en emeritus hoogleraar Neuromusculaire Ziekten bij de Universiteit van Amsterdam) sprak zelfs van ‘gestold wantrouwen’, waarvan ze is geschrokken.
Sytse Buruma van geneesmiddelenbedrijf Biogen bevestigde dit: ‘We spreken nog teveel met soortgenoten, die ons eigen gelijk bevestigen. Daarom is het zo fantastisch dat we op deze middag, maar zeker ook in het maandenlange voortraject, bruggen slaan tussen al die silo’s. Dát is de weg vooruit.’
Alternatieve vergoedingsmodellen
In twee zogeheten A-teams werkten representanten van allerlei veldpartijen aan twee onderwerpen: alternatieve vergoedingsmodellen voor weesgeneesmiddelen en de patiënt centraal. Met als motto’s respectievelijk: ‘wees financieel bewust’ en ‘wees coöperatief’. Bij de vergoeding is het lastige vaak dat het om zeer kleine patiëntgroepen gaat, waarvan nog niet al te veel data verzameld zijn rond het moment van registratie. Daarom ontwierp dit A-team een keuzemenu met diverse alternatieven, zoals een lerend systeem, pay-for-performance en een Netflix-model waarbij van te voren afspraken worden gemaakt over het totaal aan uitgaven voor een hele patiëntgroep.
Panellid Floris Logman (Menzis) merkte op dat de vergoeding van weesgeneesmiddelen al snel wordt vastgezet, omdat er nog onvoldoende helderheid is over de effectiviteit van een nieuw medicijn. ‘Er moet iets komen tussen ja en nee. We hebben experimenteerruimte nodig.’
Professionaliseren
Het A-team Wees Coöperatief werkte andere ideeën uit, zoals het creëren van een gezamenlijke visie en uitwisselingsdagen. Vanuit de zaal merkte Jacquelien Noordhoek (CF Stichting) op dat patiëntenorganisaties zelf ook nog iets te doen hebben, namelijk verder professionaliseren. ‘Wij hebben bijvoorbeeld voor taaislijmziekte een kwaliteitsregistratie opgezet, zodat je in ziekenhuizen kunt benchmarken.’
Ook woordgebruik zegt soms veel, merkte Noordhoek op: ‘Er wordt nog te vaak gezegd dat we de patiënt er ook even bij moeten betrekken. Zo lang dat je insteek is, zie je de patiënt niet als een volwaardige partner bij bijvoorbeeld medicijnontwikkeling.’
Vertrouwen
‘Met deze bijeenkomsten bouwen we aan onderling vertrouwen, en dat is hard nodig’, zei Carla Vos, directeur Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG). ‘Daarnaast leverde deze middag een schat aan slimme ideeën op. Daar gaan we graag verder over in gesprek met alle partijen die vandaag aanwezig waren, zodat er over een half jaar hopelijk een goed en breed gedragen nationaal plan voor zeldzame aandoeningen ligt.’
Visiedocument
