RARE-NL: Samen experimenteren om beschikbaarheid te verbeteren

“RARE-NL werd begin juni gelanceerd. Het is een nationale hub voor de ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame ziekten en drug repurposing (bestaande medicijnen inzetten voor nieuwe indicaties). De Visser: ‘Op dit moment wachten we tot de druk ons overspoelt. Maar we kunnen ook proactief aan de slag gaan door obstakels te identificeren en oplossingsrichtingen te formuleren en proberen. Nederland heeft alles in huis om dit voortouw te nemen.’

Goed ecosysteem

‘Ons land heeft een goed ecosysteem’, verduidelijkt De Visser. ‘We hebben onder meer vooruitstrevende academische groepen, actieve patiëntvertegenwoordigers, er is volop bedrijvigheid en het European Medicines Agency (EMA) is hier gevestigd. Tel daar een cultuur bij op waarin we relatief gemakkelijk met elkaar rond de tafel durven te gaan zitten: beleidsmakers, verzekeraars, academici, patiënten en het bedrijfsleven. Dat biedt alle ingrediënten om samen te zoeken naar oplossingen.’

Twee speerpunten

De speerpunten van RARE-NL zijn zeldzame ziekten en drug repurposing. ‘Hier komen veel uitdagingen boven borrelen’, duidt De Visser. ‘Doordat we zeldzame ziekten beter begrijpen en beter kunnen diagnosticeren, zullen er steeds meer mensen komen bij wie een zeldzame ziekte wordt ontdekt. Daarnaast komen er steeds meer geavanceerde therapieën op de markt, denk aan RNA-therapeutica en cel- en gentherapieën. Dit zijn beloftevolle, maar ook kostbare innovaties die veel kunnen betekenen voor patiënten. Je wilt die technologie beschikbaar maken voor patiënten en tegelijk de zorgkosten beheersbaar houden.’

Voor het andere speerpunt, drug repurposing, geldt juist dat het vaak om hele goedkope geneesmiddelen gaat. Maar ook dat is een obstakel. ‘Er moet voor geneesmiddelenbedrijven wel een financiële prikkel zijn om kostbare klinische studies op te zetten die de effectiviteit van een bestaand middel bij een andere aandoening onderzoeken en om dossiers op te tuigen om een middel te registreren voor een nieuwe aandoening en het daarvoor vergoed te krijgen. Een bedrijf moet een goed vooruitzicht hebben dat deze kosten worden terugverdiend. Dat is er nu vaak niet.’

Nationaal initiatief

Met het huidige systeem loopt de zorg op den duur vast. ‘We moeten samen gaan bedenken hoe we het systeem anders kunnen inrichten’, licht De Visser toe. Met ‘samen’ bedoelt hij alle partijen in het zorgsysteem die zich hiertoe opgeroepen voelen. ‘RARE-NL is weliswaar gestart met drie universitaire medische centra, Radboudumc, LUMC en Amsterdam UMC, en expertisecentrum FAST. Maar het is een nationaal initiatief, waarbij iedereen welkom is om zich aan te sluiten’, benadrukt hij.

Van casus naar systeem

RARE-NL omarmt een van-casus-naar-systeem-benadering. De Visser: ‘Daarmee willen we voorkomen dat we teveel aan luchtfietserij doen of blijven steken bij theoretische bespiegelingen. We willen kennis en kunde ontsluiten en verbinden. En vervolgens samenwerkingen stimuleren om, waar mogelijk, te experimenteren met casuïstiek. Dit zijn vaak cases waarbij de toegang van patiënten tot een geneesmiddel een probleem vormt of kan vormen. Alle veldpartijen zijn uitgenodigd om samen na te denken hoe we de toegang tot geneesmiddelen kunnen faciliteren, ieder vanuit zijn eigen rol en verantwoordelijkheid.’ De Visser merkt dat die bereidheid er is bij de diverse partijen. ‘Door samen te werken aan cases groeit onderling vertrouwen’, vindt hij. ‘Samenwerken om echt per casus vast te stellen hoe we het geneesmiddel optimaal bij de patiënt kunnen krijgen en dat samen aan te pakken.’ “