Weesgeneesmiddelen

Een zeldzame ziekte is een levensbedreigende of chronische, slopende aandoening die in Europa niet meer dan 1 op de 2.000 mensen treft. Volgens deze Europese definitie zijn er ongeveer 7.000 zeldzame ziekten. Voor het overgrote deel daarvan bestaat nog geen behandeling. Wereldwijd gaat het in totaal om circa
300 miljoen patiënten, dus opgeteld gaat het om grote aantallen.

Stimuleringsregeling
Om ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten (weesgeneesmiddelen) te stimuleren, publiceerde de Europese Unie in het jaar 2000 een weesgeneesmiddelenverordening. Daarin staan maatregelen die het voor bedrijven aantrekkelijker maken weesgeneesmiddelen te ontwikkelen.
De belangrijke onderdelen van deze regeling zijn: advies van de EMA bij de aanvraag voor registratie en een tien jaar durende marktexclusiviteit. Gedurende deze periode mag er geen generieke versie van het weesgeneesmiddel op de markt verschijnen. Wel kunnen voor dezelfde indicatie (aandoening) andere weesgeneesmiddelen ontwikkeld en geregistreerd worden, als deze tot een betere behandeling leiden.
Dat gebeurt regelmatig. De weesgeneesmiddelenregeling is succesvol: sinds de eeuwwisseling zijn er ruim 100 geneesmiddelen op de markt gekomen met een weesgeneesmiddelenstatus.

Vergoeding
Prijzen van weesgeneesmiddelen zijn vaak relatief hoog. Dat komt doordat het aantal patiënten met een zeldzame aandoening klein is, maar de kosten voor ontwikkeling, productie en distributie niet lager liggen dan voor gangbare geneesmiddelen. De beoordeling van de kosteneffectiviteit van een weesgeneesmiddel door het Zorginstituut Nederland (ZIN) is vaak lastig en tijdrovend, leert de praktijk. De analysemethodes van het ZIN zijn namelijk niet ingesteld op complexe middelen voor kleine patiëntgroepen. Daarom concludeert het ZIN vaak dat de kosten van het geneesmiddel per patiënt relatief hoog zijn ten opzichte van de gezondheidswinst. Dat leidt weer tot moeizame prijsonderhandelingen tussen het geneesmiddelenbedrijf en de overheid, waardoor patiënten vertraagd toegang krijgen.

Positie VIG
Voor veel patiënten met een zeldzame ziekte is nog geen goede behandeling beschikbaar. De VIG vindt dat de zoektocht naar nieuwe weesgeneesmiddelen door moet gaan, zowel op Europees als op Nederlands niveau. Daarom is het belangrijk dat het Europese stimuleringsbeleid voor weesgeneesmiddelen in tact blijft. Ook is er meer geld nodig voor wetenschappelijk onderzoek.
Daarnaast is de VIG is voorstander van het ontwikkelen van alternatieve methoden om te bepalen of een weesgeneesmiddel vergoed kan worden uit het basispakket. Hierbij moet rekening gehouden worden met de specifieke eigenschappen van weesgeneesmiddelen.

Oplossingsrichtingen

• Om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te stimuleren is het essentieel dat het Europese stimuleringskader intact blijft. Naast bedrijven kunnen ook Nederlandse universiteiten daaraan een belangrijke bijdrage leveren. Een centraal gecoördineerd onderzoeksprogramma is op dat front nodig.
• Meer nationale coördinatie van het onderzoek is nodig. Goed nieuws in dit verband is dat ZonMw in 2019 een onderzoeksagenda voor zeldzame ziekte liet opstellen, die aanknopingspunten biedt voor nieuw onderzoek. Ook het nieuwe nationale initiatief FAST (Nationaal Platform ter stimulering van therapieontwikkeling) biedt ruimte en stimulans voor nieuw onderzoek.
• Voor de vergoeding van weesgeneesmiddelen is in Nederland een nieuw beoordelingskader nodig. Dat kader dient meer oog te hebben voor maatwerkmedicijnen voor kleine patiëntgroepen. Nieuwe prijsmodellen kunnen een rol spelen bij de vergoeding van individuele middelen.
• Speciaal punt van aandacht daarbij is de prijsbepaling van weesgeneesmiddelen die ontstaan na doorontwikkeling van bestaande medicijnen.

Bekijk hier de VIG Talk over weesgeneesmiddelen