Nieuwe geneesmiddelen die tussen 2015 en 2018 een markttoelating kregen, waren pas na gemiddeld 345 dagen beschikbaar voor de patiënt. En deze tijd loopt op tot 380 dagen voor de nieuwste groep weesgeneesmiddelen, die tussen 2017 en 2020 tot de markt zijn toegelaten.
Dit concludeert Annelies Bollen, projectleider geneesmiddelenbeleid en vergoedingen van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG), uit een analyse van weesgeneesmiddelen die in de periode 2015-2020 positief zijn beoordeeld door de Europese Geneesmiddelautoriteit EMA en een handelsvergunning kregen van de Commissie. De VIG maakt zich zorgen over de steeds langere doorlooptijden en wat dit voor patiënten met een zeldzame ziekte betekent.
Breed probleem
Bollen constateert dat het probleem rondom toegang zich niet alleen voordoet bij weesgeneesmiddelen die worden voorgeschreven binnen het ziekenhuis (40%: intramuraal), maar ook geldt buiten het ziekenhuis (60%: extramuraal). Bollen: ‘Verder is te zien dat veel verschillende ziektebeelden - en dus patiëntengroepen - worden geraakt door de beperkte toegang tot weesgeneesmiddelen.’ Uit de EMA-registraties tussen 2017 en 2020 blijkt dat vooral patiënten met stofwisselingsziekten en neurologische aandoeningen niet beschikken over alle nieuwe behandelingen (figuur 1).
Figuur 1. Aantallen (niet) beschikbare nieuwe weesgeneesmiddelen met EMA registratie 2017-2020
Oorzaken
Weesgeneesmiddelen zijn na markttoelating niet automatisch beschikbaar voor Nederlandse patiënten. Deze middelen moeten eerst een flink aantal ingewikkelde en tijdrovende administratieve procedures doorlopen, zoals het al langer bestaande weesgeneesmiddelarrangement. Bollen: ‘Daar zijn de laatste jaren een aantal nieuwe regelingen en pilots bijgekomen, met nog veel onduidelijkheden en onzekerheden over het proces, tijdslijnen en criteria.’
Een van de redenen waarom de procedures ingewikkeld zijn, is de complexe beoordeling voor het bepalen van de kosteneffectiviteit van een weesgeneesmiddel, legt Bollen uit. Het beoordelingskader is namelijk niet ingesteld op dit soort middelen voor kleine patiëntgroepen. Ook worstelt het huidige systeem met eenmalige behandelingen zoals gentherapie. Bollen: ‘Lange termijn effecten (positieve en negatieve) zijn lastig te beoordelen. De kosten van het geneesmiddel afzetten tegen de gezondheidswinst is daardoor ingewikkeld en resulteert vaak in lange procedures en onderhandelingen met bedrijven, met vertraagde toegang tot gevolg.’
Oplossingen
Verschillende partijen zijn al bezig om weesgeneesmiddelen sneller bij de patiënt te krijgen. De VIG pleit voor het garanderen van de toegang voor de patiënt voor middelen die in een procedure zitten, door een heldere, eenduidige beschikbaarheidsregeling. In plaats van wachten totdat een middel beoordeeld is, is juist snelle beschikbaarheid cruciaal. Bollen: ‘Belangrijk is dat resultaten goed en gestructureerd worden geregistreerd en geanalyseerd. Geneesmiddelenbedrijven kunnen hier een bijdrage aan leveren. Daarnaast kunnen nieuwe beoordelingscriteria die rekening houden met de onzekerheden over de uitkomsten en de implementatie van prijs- en financieringsmodellen, bijdragen aan snellere toegang tot aan de patiënt. De geneesmiddelensector is zeker bereid hier samen met partijen aan te werken.’
Toename weesgeneesmiddelen
In de afgelopen twee jaar zijn er 41 weesgeneesmiddelen positief door het EMA beoordeeld. Ook de komende jaren worden weer nieuwe weesgeneesmiddelen verwacht. De Horizonscan gaat uit van 122 nieuwe weesgeneesmiddelen in de komende twee jaar. Met name op het gebied van oncologie, stofwisseling, cardiovasculaire aandoeningen en neurologische aandoeningen (figuur 2).
Dit grote aantal zal waarschijnlijk niet gehaald worden, is Bollens verwachting. Veel weesgeneesmiddelen vallen af tijdens het ontwikkelproces en bereiken uiteindelijk nooit de patiënt. Realistisch is uit te gaan van 30 tot 40 in deze periode. Maar of en wanneer deze middelen de patiënt bereiken is helaas onzeker. ‘Wij zien de oplopende tijden als een duidelijk signaal dat we op zoek moeten naar oplossingen. Dit is een verantwoordelijkheid voor alle partijen: bedrijven, overheidsinstanties, zorgverzekeraars en zorgverleners.’
Figuur 2. Aantal verwachte nieuwe weesgeneesmiddelen (in de aankomende 2 jaar) per domein, gebaseerd op de Horizonscan.
