Doet een medicijn in de praktijk wat het in klinische studies beloofde? Een belangrijke vraag, waarbij brede inzet van Real World Data centraal staat. Een recent voorbeeld van een combinatiebehandeling tegen darmkanker onderstreept hoe waardevol die praktijkdata zijn, mits juist geanalyseerd. ‘Zo moet het.’
In de jongste nieuwsbrief van Regie op Registers, een uitgave van Zorginstituut Nederland, wordt de BEACON studie beschreven. Tijdens deze klinische studie is een nieuwe combinatietherapie onderzocht. Dat is een behandeling tegen colorectaal kanker, met een BRAF gemuteerde tumor (kanker in de dikke darm en endeldarm, zie tekstkader).
Uit de klinische studie bleek dat de overleving na twaalf maanden 42% was. Maar uit de analyse van de praktijkdata kwam een overleving van slechts 27%. Hoe zit dat?
Analyse
‘Nadere analyse van subgroepen liet zien dat het medicijn met name niet effectief is bij patiënten die al uitzaaiingen in de hersenen hebben’, zegt Joep Rijnierse, medisch directeur van Amgen en voorzitter van de projectgroep Value & Evidence van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG).
‘De subgroep met uitzaaiingen in de hersenen was niet vertegenwoordigd in de klinische studie vóór de registratie van het medicijn. Wanneer deze subgroep en andere patiënten die niet voldeden aan de strikte in- en exclusiecriteria buiten beschouwing werd gelaten bij analyse van de praktijkdata, bleek de overlevingskans in de praktijk vergelijkbaar met die in de klinische studie.’
Scherper stellen
Dit voorbeeld maakt duidelijk hoe belangrijk het is om de patiëntengroep voor een medicijn in de praktijk continu scherper te stellen.
Rijnierse: ‘Werking en bijwerkingen van een geneesmiddel zijn tijdens de klinische studies doorgaans voldoende onderzocht. Maar in de praktijk zie je regelmatig dat artsen het medicijn ook voorschrijven aan een patiëntgroep die géén deel uitmaakte van de studie of buiten label. Dat gebeurt bijvoorbeeld omdat een arts bij een (bijna) uitbehandelde patiënt toch nog iets wil doen of omdat een patiënt alle mogelijkheden wil aangrijpen. Begrijpelijk, maar dan moet je dus goed vastleggen en met elkaar delen in hoeverre het ook bij niet-geteste patiëntgroepen werkt.’
Landelijke data-infrastructuur
Het gecoördineerd verzamelen van praktijkdata in een landelijke data-infrastructuur waaruit per ziekte een register kan worden gevuld is in Nederland niet verplicht. En nog bepaald geen gemeengoed. Volgens Rijnierse is de databank voor colorectaal kanker tot nu toe een van de beste landelijke registers. Door alle praktijkdata van alle patiënten op landelijk niveau centraal te evalueren en vervolgens te delen met artsen, zijn goede analyses mogelijk. Dat heeft allerlei voordelen, somt Rijnierse op.
Voordelen
‘Ten eerste verhoogt het de trefkans van een medicijn. Het stelt artsen namelijk beter in staat om een patiënt meteen het juiste middel voor te schrijven, vooral als je ook nog eens maatwerk levert door vooraf met een biomarker en liefst ook whole genome sequencing bij die patiënt te testen of het medicijn aanslaat. Een tweede voordeel is dat er zo minder onnodige medicijnuitgaven komen. Belangrijk, zeker in het licht van de huidige discussies over het oplopend zorgbudget.’
Rijnierse vervolgt: ‘Ten derde stelt een landelijke data-infrastructuur ons ook beter in staat om via een benchmark de resultaten van een behandeling in verschillende ziekenhuizen te vergelijken. Waarom zet het ene ziekenhuis een medicijn met meer succes in dan het andere? Zo kunnen artsen onderling veel van elkaar leren. Dat benchmarks goed werken, zie ik vanuit Amgen in een samenwerking van DCVA, de Dutch CardioVascular Alliance, met zeven ziekenhuizen rondom cardiovasculair riskmanagement. Ziekenhuizen leren daarin veel van elkaar. Een vierde punt waarbij praktijkdata hun nut bewijzen, is dat ze soms in te zetten zijn als voorwaarde voor vergoeding van een medicijn.’
Nationale regie
Hoogleraar medische oncologie Miriam Koopman pleit in de nieuwsbrief van Regie op Registers voor meer centrale regie op gezondheidsdata. ‘Dan praat je over een National Health Data Space, zoals er ook wordt gewerkt aan een European Health Data Space. Daarvoor zou het ministerie van VWS bijvoorbeeld een autoriteit zorgdata in het leven kunnen roepen’, oppert Koopman.
Joep Rijnierse is het volledig met haar eens. ‘Het voorbeeld van deze combinatiebehandeling bij darmkanker laat zien hoe het moet. Voor optimale inzet van medicijnen hebben we gewoon een stevige data-infrastructuur nodig. En ook een vlot werkende methode voor verzamelen en analyse, zonder handmatige acties. Bij de analyse van praktijkdata over colorectaal kanker en door de patiënt aangeleverde data moesten de onderzoekers nog elke afzonderlijke patiënt om toestemming vragen voor het gebruik van hun geanonimiseerde data voor onderzoek. Bewerkelijk, terwijl ruim 90% die toestemming toch wel geeft, weten we nu. De patiënten die géén toestemming geven, doen dat meestal omdat ze op dat moment wel wat anders aan hun hoofd hebben dan formulieren invullen. Als dat niet meer hoeft, kunnen we veel sneller analyses maken.’
Versnelling
Alles overziend, vindt Rijnierse dat er wel vooruitgang wordt geboekt met een landelijke data-infrastructuur en daaruit afgeleide registers. Regie op Registers, Health-RI, bedrijven, universiteiten, ziekenhuizen en de overheid werken er hard aan.
‘Maar het kan en moet sneller, juist omdat het zo veel kan betekenen voor onze gezondheid. Hopelijk wordt 2024 het jaar van de versnelling!’
Meer lezen
- Interview met Hans Paalvast (Zorginstituut) en Joep Rijnierse
- Whitepaper gezondheidsdata
