Versnelde toelatingsprocedures zijn door Europese autoriteiten vastgesteld om ervoor te zorgen dat ernstig zieke patiënten snel toegang hebben tot nieuwe geneesmiddelen. Dat deze procedures nuttig zijn, is wel gebleken tijdens de Covid-pandemie, toen de hele wereld zat te wachten op de Covid-vaccins.
Maar volgens een deze week verschenen onderzoek van de Universiteit Utrecht zitten er met name bij de versneld door de EMA goedgekeurde medicijnen tegen kanker regelmatig middelen die geen duidelijk bewezen toegevoegde waarde hebben.
Maatwerk
In de oncologie en bij andere levensbedreigende ziektes is er grote behoefte aan nieuwe behandelingen. Patiënten en artsen zitten er letterlijk om te springen. Dat betekent vaak dat er veel druk ligt om een medicijn snel beschikbaar te krijgen en dus versneld goed te keuren. De EMA heeft hier speciale procedures voor. Hierbij wordt altijd de afspraak gemaakt om ook ná versnelde goedkeuring de resultaten goed te blijven volgen. Bij wie werkt het middel, en in welk stadium van de ziekte kun je het middel het best inzetten? Dit maatwerk vraagt om goede samenwerking tussen de geneesmiddelenmakers en de artsen. Dat kan betekenen dat artsen soms het voorschrijfgedrag aanpassen. Of dat artsen of bedrijven behandelingen met het middel stopzetten.
Voor een patiënt maakt een paar maanden langer leven een wereld van verschil
Streng
Natuurlijk kunnen de Europese autoriteiten besluiten om de procedures verder aan te scherpen. Tegelijkertijd zijn die procedures al behoorlijk streng. Ze zijn niet bedoeld voor elk middel dat in ontwikkeling is. Het gaat hierbij altijd om geneesmiddelen die een doorbraak kunnen betekenen in de behandeling van een ernstige ziekte. Omdat onderzoek in een optimale klinische setting wordt uitgevoerd, weten we nog niet alles over de effectiviteit van het middel in de praktijk. Daardoor kunnen de resultaten in de praktijk soms ook tegenvallen. Innovatie komt vaak in kleine stapjes en met vallen en opstaan. Dat is dé manier om vooruit te komen.
Innovatie komt vaak met kleine stapjes, en met vallen en opstaan
Andere landen
Een aanscherping van de regels kan ertoe leiden dat patiënten nog langer moeten wachten of helemaal niet meer de beschikking krijgen over medicijnen die potentieel goed kunnen werken. Ook deze kant moeten we kritisch meewegen in de discussie. Met daarbij in het achterhoofd dat veel andere landen in Europa een andere afweging maken tussen gezondheid en kosten, en medicijnen vaak eerder vergoeden, ook al gaat het maar om een levensverlenging van bijvoorbeeld enkele maanden. Voor een patiënt en zijn of haar naasten kan dat een wereld van verschil maken.
Maatschappelijke prijzen
De onderzoekers van de UU hebben ook onderzocht wat de inkomsten zijn die de geneesmiddelen genereren. De prijzen die openbaar te raadplegen zijn, zijn niet de prijzen die uiteindelijk worden betaald. Als je alleen al kijkt naar de onderhandelingsresultaten van de minister in 2022 op alle geneesmiddelen in de sluis, zie je dat er gemiddeld 47% korting is onderhandeld.
Met het sluiten van een akkoord zijn de prijzen die worden afgesproken maatschappelijk verantwoorde prijzen. Daarnaast vinden er via de zorgverzekeraars en ziekenhuizen vaak ook nog extra onderhandelingen plaats. Beide ronden van onderhandelen maken dat de prijzen van geneesmiddelen uiteindelijk veel lager liggen dan publiekelijk bekend is.
Volgen in de praktijk
De onderzoekers geven aan dat belangrijk is om de daadwerkelijk toegevoegde waarde van deze medicijnen te blijven volgen in de praktijk, evenals de kosten daarvan. De geneesmiddelensector staat hier volledig achter, ook omdat een klinische setting nooit volledig gelijk is aan de dagelijks praktijk. Daarom zetten wij er steeds nadrukkelijker op in om, na goedkeuring van een geneesmiddel, meer data over het gebruik in de praktijk te verzamelen. Dat betekent dat bedrijven, in samenwerking met artsen, de werkzaamheid van hun geneesmiddelen in de praktijk monitoren. En als dat nodig is daarop afspraken aanpassen, met een vergoeding die recht doet aan het middel.
Eerder in proces
Tot slot is het goed om te kijken hoe en of de procedures nog effectiever ingericht kunnen worden, waarbij we niet vergeten dat artsen nu al actief betrokken zijn bij de opzet van het klinisch onderzoek. Ook kunnen ze een belangrijke rol spelen bij de toelating, bijvoorbeeld door hen zo vroeg mogelijk in het proces, op het moment van een positieve EMA beoordeling, erbij te betrekken. Om de procedures zo efficiënt mogelijk in te richten, is het nodig dat alle partijen samen aan tafel gaan: autoriteiten, artsen en bedrijven.
