In 2023 keurde de Europese geneesmiddelenautoriteit EMA 77 middelen goed voor gebruik door Europese patiënten. Bij 39 van deze geneesmiddelen gaat het om een innovatief medicijn, een medicijn met een nieuwe werkzame stof. De andere registraties betreffen biosimilars en generieke medicijnen.
De cijfers komen uit het jaaroverzicht van de EMA, dat op 16 januari werd gepubliceerd. Het overzicht bevat uiteenlopende gegevens over de geneesmiddeltoelating in Europa. Bijna de helft (30) van de 77 goedkeuringen betreft geneesmiddelen die zijn gericht op de behandeling van verschillende soorten kanker (oncologie of hematologie), waarvan ruim de helft een innovatief middel is.
De indicaties neurologie en cardiovasculaire aandoeningen staan op plek twee en drie met respectievelijk elf en zes goedkeuringen. Daarnaast zijn er zijn zeventien nieuwe geneesmiddelen goedgekeurd voor de behandeling van hele zeldzame aandoeningen. Dit zijn zwaar invaliderende of zelfs dodelijke ziektes die bij minder dan 2 op de 10.000 mensen voorkomen, vaak veroorzaakt door een genetische afwijking.
RS-vaccins
Ook de goedkeuring voor de geavanceerde therapie voor twee zeldzame bloedaandoeningen, gebaseerd op de gentechnologie crispr-cas9, staat in het overzicht. Datzelfde geldt voor vier nieuwe vaccins, twee die beschermen tegen aandoeningen van de lagere luchtwegen veroorzaakt door respiratoir syncytieel virus (RS-virus), één tegen griep en één tegen het COVID-19 virus.
Versnelde procedure
In drie gevallen is in 2023 een versnelde procedure doorlopen, waarbij binnen 150 dagen een oordeel over een nieuw middel geveld werd (in plaats van 210 dagen bij een normale procedure). Dit betrof nieuwe geneesmiddelen met een grote waarde voor patiënten, waaronder de twee vaccins tegen RS en een middel voor de behandeling van kanker. Acht geneesmiddelen werden goedgekeurd met de verplichting voor fabrikanten om in de praktijk verder onderzoek te doen naar de effectiviteit van het geneesmiddel.
Uitbreiding indicatie
Het EMA beoordeelt ook of bestaande geneesmiddelen veilig en effectief gebruikt kunnen worden bij andere ziektes. Het afgelopen jaar zijn 77 verzoeken daartoe van bedrijven positief beoordeeld door het agentschap. Hieronder waren 38 geneesmiddelen waarvan de werking specifiek voor kinderen was onderzocht.
Nieuw revolutionair tijdperk
‘Het zijn weer indrukwekkende cijfers’, aldus Peter Bertens, manager innovatie van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG). De goedkeuring van de allereerste klinische toepassing van de genetische therapie crispr-cas vindt hij een speciale vermelding waard. 'Ik denk dat deze goedkeuring over een aantal jaar zullen beoordelen als het begin van een nieuw revolutionair tijdperk. Technieken als crispr-cas geven ons de mogelijkheid het DNA van cellen heel specifiek te behandelen, waardoor we kleinere afwijkingen kunnen herstellen. In potentie zou je op deze manier een groot aantal ziektes kunnen bestrijden.’
‘Dit jaarlijkse overzicht van het EMA, waarin alle hoogtepunten van het jaar ervoor zijn samengevat, is een belangrijke publicatie’, meent Bertens. ‘Het illustreert het essentiële werk van het EMA, dat vooraf gaat aan het vergoedingstraject in de afzonderlijke Europese landen. Voor de buitenwereld is hun uiterst zorgvuldige, vaak snelle werk doorgaans niet zichtbaar. Maar ze spelen een essentiële rol bij het beschikbaar krijgen van veilige en effectieve geneesmiddelen voor patiënten.’
Lees hier het volledige rapport Human Medicines Highlights 2023 (europa.eu)
