Een ziekte is een zeldzame ziekte of een weesziekte als deze bij 1 op de 2.000 mensen voorkomt, en levensbedreigende of chronisch invaliderend is. De meerderheid van de zeldzame ziekten is genetisch, waardoor de meeste patiënten als kind al symptomen hebben. Bij een deel van deze weesziekten gaat het om slechts enkele patiënten in Nederland. Maar doordat er ruim 7.000 zeldzame ziekten zijn, telt Nederland toch ruim een miljoen mensen met zo’n zelden voorkomende aandoening. Voor het overgrote deel van deze ziekten is nog geen behandeling.
Wetenschappelijke kennis
‘Er is te weinig wetenschappelijk onderzoek naar weesziekten’, aldus Carla Vos, adjunct-directeur Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen, maandag in een FD-bijlage. ‘Hier moet verandering in komen, want zonder de wetenschappelijke kennis kun je als industrie ook geen medicijn maken. Pas als je weet hoe een ziekte ontstaat en wat de gevolgen zijn, ben je in staat om te bedenken hoe je die gevolgen kunt opheffen of zelfs de oorzaak kunt aanpakken.’
Gericht investeren
We moeten op zoek gaan naar een maatschappelijk relevante agenda op dit vlak, vindt Vos. ‘Dat begint wat mij betreft bij de overheid die gericht gaat investeren in aandoeningen waarvan zij vindt dat ze moeten worden aangepakt.’
Onderzoeksgelden
Cor Oosterwijk, directeur van de VSOP, denkt dat het goed is om na te denken over de ratio achter de verdeling van onderzoekgelden. Hij constateert dat weesziekten hierin onvoldoende worden meegenomen. Dat is niet solidair en vooral niet rationeel, gezien het aantal van een miljoen patiënten, het grote beroep dat zij doen op de zorg en het feit dat onderzoek bij zeldzame aandoeningen vaak ook tot oplossingen leidt voor niet-zeldzame aandoeningen.
VIG-leden
Verschillende leden van de VIG houden zich bezig met de ontwikkeling van medicijnen voor weesziekten. Ook zij schenken rondom deze dag aandacht voor de ziekten en de mensen die eronder lijden, op diverse manieren.
Zo vraagt Janssen via social media aandacht voor Pulmonale Arteriële Hypertensie (PAH), een progressieve ziekte die een enorme impact kan hebben op de levens van patiënten en hun naasten. AstraZeneca vestigde aandacht op zeldzame ziekten in speciale bijlages in de Telegraaf en het FD. En Sanofi wijdde er dinsdag een Lunch & Learn aan.
Sanquin at work
‘Zeldzame ziektendag is voor Sanofi altijd een belangrijke dag’, zegt Mignon van der Westerlaken, Head Public Affairs & Communication bij Sanofi Nederland. ‘Uiteraard vragen we er via onze social media aandacht voor, en ook op kantoor gaat de dag niet onopgemerkt voorbij.’
Tijdens een Lunch & Learn sessie op het Nederlandse kantoor van Sanofi werd algemene informatie gedeeld rondom zeldzame ziekten. De dag staat dit jaar in het teken van Sanquin at Work: Donating blood during working hours. Deelnemers aan de sessie konden in een korte quiz laten zien wat ze hadden opgestoken.
Bloed doneren
De relevantie van bloeddonatie werd uitgebreid besproken. Reden om specifiek naar dit thema te kijken, is dat medewerkers van Sanofi Nederland voortaan onder werktijd bloed of plasma kunnen doneren. Met deelname aan Sanquin at Work draagt Sanofi bij aan de permanente uitdaging de bloedvoorraad op peil te houden. Elke twee minuten heeft iemand in Nederland bloed nodig om in leven te blijven, weer gezond te worden of ziekte te voorkomen. Dat kan niet zonder donoren die bereid zijn hun bloed of plasma te doneren. Een kwart van de Nederlanders heeft ooit in het leven bloed nodig, terwijl slechts 2% bloeddonor is. Met één bloeddonatie red je drie levens. Om die redenen gaat Sanofi Nederland een partnerschap aan met Sanquin, een not-for-profit organisatie die de bloedvoorziening in Nederland verzorgt.. Vanaf nu kan iedere Sanofi-medewerker in Nederland die dit wil tijdens werktijd bloed doneren.
Elk bedrijf kan levens redden met Sanquin at Work!
Website met routekaart weesgeneesmiddelen
FD-artikel: VIG en VSOP
FD-artikel: AstraZeneca
