Al een aantal jaar brengt de Horizonscan patiënten, behandelaars, ziekenhuizen, zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op de hoogte van de komst van nieuwe geneesmiddelen. De Horizonscan geeft inzicht in geneesmiddelen die naar verwachting binnen twee jaar op de Nederlandse markt verschijnen.
Het doel van de Horizonscan is tweeledig. Het eerste doel is het eerder (vóór registratie) starten van procedures van pakkettoelating of onderhandelingen over vergoeding. Het andere doel betreft het informeren van medisch specialisten over de komst van nieuwe middelen, zodat deze hun behandelrichtlijnen sneller kunnen aanpassen. Per saldo zorgt een goed gebruik van de Horizonscan er zo voor dat de patiënt sneller over innovatieve geneesmiddelen kan beschikken.
Vooral spécialités
In de Horizonscan staan op dit moment in totaal 530 geneesmiddelen. Bijna 60% hiervan betreft nieuwe geneesmiddelen (spécialités). De overige 40% procent betreft met name indicatie-uitbreidingen van bestaande geneesmiddelen (35%) en kleinere hoeveelheden generieke en biosimilar geneesmiddelen.
Lang niet al deze geneesmiddelen worden toegelaten tot de markt, want 189 geneesmiddelen in de Horizonscan moeten nog klinische studies doorlopen (zie figuur 1). Tijdens die studies sneuvelen nog veel middelen, omdat ze niet goed werken of niet veilig genoeg zijn.
Daarentegen is het merendeel al in een registratieaanvraag of opvolgende fase. Dat betreft 318 medicijnen (waarvan 117 nieuwe geneesmiddelen), terwijl dit vorig jaar nog 298 middelen buiten de klinische studies betrof. Het aantal innovaties dat bijna op de markt komt, groeit dus.
Figuur 1. Geneesmiddelen per registratiefase, met een onderscheid in type geneesmiddel.
Bij welke ziektes?
De meeste verwachte innovaties betreffen de behandeling van patiënten met kanker en hematologie (38%) en neurologische ziektes (15%).
Binnen oncologie en hematologie worden de meeste geneesmiddelen verwacht op het gebied van longkanker, multiple myeloom, borstkanker en prostaatkanker. De grootste stijging wordt verwacht voor stofwisselingsziekten: vorig jaar stonden er 17 middelen in de Horizonscan, nu zijn dat er 30.
Figuur 2. Geneesmiddelen per domein, met een onderscheid in type geneesmiddel.
ATMP’s
Bijzonder is ook de stijging van het aantal ATMP’s in ontwikkeling. Dit zijn cel- en gentherapieën, maar ook weefselmanipulatieproducten. Bij de verwachte medicijnen in de komende twee jaar zitten 33 ATMP’s, waarvan er 11 de klinische fase al hebben doorlopen In de voorgaande jaren ging het steeds om een handjevol registraties van cel- en gentherapieën. Deze ontwikkeling laat zien dat de wetenschappelijke en technologische mogelijkheden om behandelingen te ontwikkelen nog steeds groeien.
Bollen: ‘Dit biedt hoop, vooral voor patiënten met erfelijke aandoeningen of bepaalde vormen van kanker. Het is ook een teken dat we kritisch naar het toelatingssysteem voor nieuwe geneesmiddelen moeten kijken. ATMP’s zijn vanwege de kleine groepen patiënten en de onzekerheid over hun effecten op lange termijn lastig te beoordelen binnen het huidige beoordelingskader.’
Weesgeneesmiddelen
Voor weesgeneesmiddelen, gericht op de bestrijding van zeldzame ziektes, ligt de focus op oncologie en hematologie en stofwisseling en endocrinologie. Dit jaar staan er 173 weesgeneesmiddelen in de Horizonscan, tegen 116 vorig jaar. Op het gebied van oncologische weesgeneesmiddelen worden 76 middelen verwacht, waarvan 47 nieuwe geneesmiddelen.
Bollen: ‘Voor deze oncologische weesgeneesmiddelen geldt dat ze worden ingezet voor een minder vaak voorkomende vorm van kanker met meestal weinig patiënten, waardoor het lang duurt voordat er voldoende gegevens zijn. In sommige gevallen worden deze middelen middels het Drug Acces Protocol vergoed. Doel hiervan is om nieuwe, veelbelovende oncologische behandelingen – die nog niet in het basispakket zitten – sneller, gecoördineerd en gecontroleerd voor patiënten beschikbaar te maken. De VIG pleit er wel voor om geneesmiddelen (ook buiten het Drug Access Protocol) eerst beschikbaar te maken voor de patiënt en daarna pas afspraken te maken rondom vergoeding op basis van verzamelde data.’
Groei aan innovatie
‘Door vroegtijdig zo goed mogelijk gebruik te maken van de inzichten in verwachte geneesmiddelen kunnen we de doorlooptijden versnellen’, zegt Bollen. ‘Dat zorgt ervoor dat nieuwe medicijnen sneller beschikbaar zijn voor de patiënt. Opvallend is dat er steeds meer innovaties komen, vooral bij ATMP’s. Om deze innovaties niet op de plank te laten liggen, is de VIG van mening dat het loskoppelen van de beschikbaarheid en betaalbaarheid van belang is. Als sector willen we de gereedschapskist van de arts zo goed en snel mogelijk vullen, zodat hij of zij optimaal maatwerk kan leveren.’
Nieuwe Horizonscan, december 2021
Conclusie VIG Talk: Horizonscan instrument voor gedeeld belang
