De coronacrisis heeft ons hardhandig duidelijk gemaakt hoeveel impact geneesmiddelen en vaccins op de samenleving hebben. Nu, ruim een jaar nadat de pandemie voet aan de grond kreeg in Nederland, zijn er al vier vaccins en enkele geneesmiddelen goedgekeurd voor gebruik in Europa.
Zeldzaam
‘COVID-19 is helaas niet het enige terrein waarop medische vooruitgang nodig is’, zegt Peter Bertens, senior beleidsadviseur bij de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG).
‘Ook bij ziektes als kanker en Alzheimer is de nood hoog. En vergeet niet dat er nog duizenden zeldzame ziektes zijn waarvoor nog geen adequate behandeling is. De aanduiding zeldzaam is trouwens relatief, als je bedenkt dat hier in totaal wel een miljoen Nederlanders aan lijden.’
Onderweg
Het goede nieuws is dat er veel nieuwe behandelingen onderweg zijn voor patiënten. De trend is al jaren progressief. Zo kent het aantal jaarlijks door de EMA goedgekeurde geneesmiddelen met een nieuwe werkzame stof een stijgende lijn: van 30 in 2019 naar 55 in 2020. En het aantal klinische trials (onderzoeken met patiënten) steeg de laatste vijf jaar van ruim 4.400 naar bijna 5.000. Opvallend is dat er steeds meer klinische onderzoeken in Azië worden uitgevoerd, vooral in China en Zuid-Korea. Het aandeel van klinische onderzoeken in Azië ten opzichte van het totaal steeg de afgelopen acht jaar van 14% naar 24%.
Gamechangers
Bertens: ‘Belangrijk is dat er echte gamechangers aankomen. In de pijplijn zitten bijvoorbeeld steeds meer gentherapieën, die genetische defecten repareren. Dat maakt levenslange behandeling waarschijnlijk overbodig. Veel inspanningen zijn ook gericht op het vinden van middelen die het ontstaan en verloop van de ziekte van Alzheimer vertragen en genezende therapieën voor bepaalde chronische infectieziekten.’
Nieuwe stof
Bijna de helft van de geneesmiddelen in de pijplijn heeft een nieuwe werkzame stof. Opvallend is dat maar liefst 41% van de geneesmiddelen in onderzoek zich richt op zeldzame ziekten (weesgeneesmiddelen). Verder maakt het overzicht van IQVIA/EFPIA duidelijk dat ruim 90% van de nieuwe geneesmiddelen bestaat uit traditionele geneesmiddelen, maar dat het aandeel van cel- en gentherapieën blijft groeien.
Naar de patiënt
‘Technisch is steeds meer mogelijk’, zegt Bertens. ‘De uitdaging van de komende jaren is om de nieuwe geneesmiddelen ook daadwerkelijk bij de patiënt te krijgen. Daarbij gaat het vooral om obstakels in registratie, vergoeding en richtlijnen van artsen. Vooral vergoedingen vormen steeds vaker een knelpunt, terwijl naast het aanbod ook de vraag blijft groeien, omdat er steeds meer ziekenhuispatiënten komen. Daarover zijn en blijven we in gesprek met autoriteiten en artsen.’
Deze inleiding is de eerste aflevering van de nieuwe serie Innovation Facts. De komende weken gaat Peter Bertens dieper in op de ontwikkelingen in verschillende ziektegebieden, aan de hand van de Pipeline Review 2021.
EFPIA Pipeline Review 2021
Vragen of opmerkingen? [email protected]
