Er worden op dit moment wereldwijd honderden cel- en gentherapieën ontwikkeld door verschillende partijen. Het blijkt echter lastig om deze therapieën uiteindelijk in het ziekenhuis, bij patiënten te krijgen. Het rapport, opgesteld in opdracht van Bayer, brengt de verschillende stappen in kaart die hierbij noodzakelijk zijn en doet aanbevelingen om huidige knelpunten op te lossen. Dit moet ertoe leiden dat de therapieën sneller beschikbaar komen, ze betaalbaar blijven en verdere innovatie wordt gestimuleerd.
Patiëntenorganisaties
‘Het rapport geeft een mooi overzicht over de uitdagingen waar we voor staan bij het toelaten van cel- en gentherapieën in Nederland’, aldus Jan Mol, bestuurslid bij patiëntenorganisatie Hematon.
‘Voor de hemato-oncologie geldt zeker ook, omdat het over het algemeen zeldzame kankers zijn, dat naarmate het aantal patiënten in de doelgroep kleiner is, het aantonen van de effectiviteit lastiger is, meer tijd vraagt dan gewenst, en dus de onzekerheid vergroot.’ Het grootste obstakel bij het proces van toegang van de ATMP’s op de Nederlandse markt is volgens Mol de kosteneffectiviteit die onvoldoende onderbouwd wordt. ‘De aanbevelingen in het rapport rond alternatieve vormen van vergoedingen zijn goede denkrichtingen maar die vereisen ook stappen van industrie en overheid. Patiëntenverenigingen dragen niet alleen bij aan het verzamelen van bewijs voor de werkzaamheid maar laten zeker ook hun stem horen als het gaat om de kosteneffectiviteit.’
Nieuwe aanpak
Manager innovatie Peter Bertens van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen herkent de problemen rond de toelating van nieuwe ATMP’s. ‘Voordat nieuwe ATMP’s toegelaten worden tot de verzekerde zorg, worden deze beoordeeld door het Zorginstituut. Daarbij wordt onder meer de kosteneffectiviteit bepaald. Hiervoor gebruikt het Zorginstituut modellen die prima werken voor de meer traditionele geneesmiddelen, maar erg lastig blijken te zijn voor een beoordeling van ATMP’s. Het bijzondere van deze geneesmiddelen zijn de eenmalig hoge kosten, met daarbij een onzeker, langdurig therapeutisch effect. Gezondheidseconomen zoeken naar alternatieve systemen die beter rekening kunnen houden met deze onzekerheden.’
Issues
In Europa start het European Network for Health Technology Assessment (EUNetHTA) in 2025 met de beoordeling van ATMP’s. Er blijven echter ook in Nederland uitdagingen bij de beoordeling van de vergelijkende (kosten)effectiviteit en betaalbaarheid van cel- en gentherapieën. Het rapport geeft een opsomming van de belangrijkste issues:
- Het versterken van de gezamenlijk verantwoordelijkheid voor het beschikbaar maken van ATMP’s voor de patiënt door vroegtijdige dialoog en duidelijke afspraken met alle belanghebbenden.
- Het met verschillende partijen opzetten van een gedegen registerstructuur, die duidelijkheid geeft welke data nodig zijn om de onzekerheid over effectiviteit en veiligheid te verminderen. Met deze additionele data kan de kosteneffectiviteit van ATMP’s op de lange termijn beter worden bepaald.
- Het ontwikkelen van nieuwe methodieken op het gebied van Health Technology Assessment (HTA) om ATMP’s te beoordelen.
- Het verbreden van de maatschappelijke discussie over de kosten en baten van ATMP’s en hoe om te gaan met de huidige onzekerheden, zoals de duur van het effect
- Het vergroten van de kennis over ATMP’s.
Het rapport Market Access Challenges and Solutions in Cell and Gene Therapy is te downloaden van de site van ASC Academics: https://www.ascacademics.com/cases/stakeholder-report-cgt/
