Op de conferentie werden de uitkomsten van een groot onderzoek naar een nieuw alzheimermedicijn bekend gemaakt. Wiesje van der Flier: ‘Het was bijzonder om deze studieresultaten te horen waarbij zowel de primaire als de secundaire uitkomsten positief lijken te zijn. Dat betekent dat het geneesmiddel in de studie-omgeving lijkt te doen waarvoor het is ontwikkeld: het weghalen van eiwitophopingen in de hersenen, én dat het geneesmiddel een klinisch effect laat zien. Patiënten genezen niet, maar het vertragen van de achteruitgang van het geheugen is ook al een belangrijke stap.’
First in kind
Het nieuwe geneesmiddel is een zogenaamde ‘first in kind’, vertelt Van der Flier. ‘Daarna worden vaak ‘better in kinds’ ontwikkeld. Het eerste MS-medicijn had ook een geringer effect dan de huidige generatie MS-medicijnen. Na zo’n eerste medicijn, komen er andere en betere. Zo’n ‘first in kind’ mag je gerust een mijlpaal noemen, al zal hooguit een klein deel van de huidige alzheimerpatiënten er baat bij hebben.’ Belangrijk nieuws was ook dat een ander groot geneesmiddelenonderzoek het eindpunt níet bereikte. Van de Flier: ‘Jammer voor patiënten, hun families en alle mensen die hier jarenlang aan hebben gewerkt. Toch kunnen we als veld ook van dit onderzoek veel leren. Daarnaast waren er presentaties over geneesmiddelen in ontwikkeling die op andere aspecten van de ziekte ingrijpen, de zogenaamde ‘different kinds’. Deze geneesmiddelen zitten nog verder in de pijplijn, dus dat duurt nog een tijdje. Maar al met al ziet de toekomst er na vorige week een stuk hoopvoller uit.’
Biomarkers
Ook een interessante ontwikkeling zijn de biomarkers. Deze biologische meetinstrumenten tonen de aanwezigheid van de ziekte aan en de schade die deze veroorzaakt. Een belangrijke ontwikkeling is dat deze biomarkers meer en meer in het bloed kunnen worden gevonden, in plaats van in het hersenvocht of op de PET-scan. Van der Flier: ‘Als dit doorzet, kunnen we grotere groepen patiënten diagnosticeren en monitoren op een veel toegankelijker manier, want bloedonderzoek is uiteraard veel minder ingrijpend dan een ruggenprik of PET-scan. Op dit moment gebeurt het aantonen van biomarkers in het bloed nog alleen in studieverband. Het wetenschappelijk onderzoek van vandaag de dag richt zich op de vraag hoe we de vertaalslag kunnen maken naar de praktijk. We staan op de drempel om het ook breder te gaan toepassen.’
Genetica
Een derde ontwikkeling is de genetica. Onderzoekers leren steeds beter voorspellen welk geneesmiddel wel of niet zal aanslaan met behulp van het genetisch profiel van de patiënt. En ook; wie er meer of minder kans heeft op vervelende bijwerkingen. Van der Flier presenteerde tijdens de conferentie in San Francisco een poster over onderzoek naar subtypes van Alzheimer. Patiënten lijken op basis van eiwitprofielen te kunnen worden ingedeeld in subtypes die aanwijzingen geven over welk type medicijnen effect zou kunnen hebben. ‘Als dat klopt, kun je de behandeling daar op afstemmen. Alzheimer is een dermate complexe ziekte, er zal nooit één medicijn komen dat de volledige ziekte oplost. Daarom is het zo mooi dat er aan verschillende behandelopties wordt gewerkt. In Nederland zijn we heel uniek met ons ABOARD-project, waarbij we met meer dan dertig partners werken aan een toekomst met behandeling op maat voor Alzheimer,’ aldus Van der Flier, die ook projectleider is van ABOARD.
CTAD Alzheimer Congress | 15th Clinical Trials on Alzheimer's Disease (ctad-alzheimer.com)
Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen | Ziekte van Alzheimer
