In de Leidse fabriek gaat BMS innovatieve kankerbehandelingen maken. Het speciale is dat hierbij gebruik gemaakt wordt van T-cellen van de kankerpatiënt zelf. Deze witte bloedcellen worden in het ziekenhuis bij de patiënt verzameld via afname van bloed en isolatie van de T-cellen (de zogeheten leukaforese). Deze worden naar de fabriek gestuurd en daar via een speciale methode genetisch aangepast. De genetisch veranderde cellen worden vervolgens teruggestuurd naar het ziekenhuis en via een infuus teruggegeven aan de patiënt. Door deze behandeling zijn de witte bloedcellen beter in staat de tumorcellen in het lichaam aan te vallen en op te ruimen. Behandeling met deze zogeheten CAR-T therapie kan tot bijzondere resultaten leiden. Zo leeft de eerste patiënte die met een CAR-T therapie behandeld werd al tien jaar tumorvrij.
In ontwikkeling
BMS is niet de enige fabrikant die CAR-T behandelingen heeft ontwikkeld. Een paar kilometer verderop, in Hoofddorp, is een faciliteit van Kite Pharma al meer dan een jaar in bedrijf. Hier werken honderden mensen aan de productie van CAR-T’s, die via Schiphol snel over heel Europa verspreid worden. Andere fabrieken worden op dit moment in België en Duitsland gebouwd.
‘Op dit moment zijn er vier verschillende CAR-T behandelingen toegelaten’, aldus Peter Bertens, manager Innovatie van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG).
Hij verwacht de komende jaren nog meer nieuwe therapieën.
‘Wereldwijd zijn er op dit moment meer dan honderd CAR-T-achtige celtherapieën in ontwikkeling. Deze zijn gericht tegen meer dan zestig verschillende vormen van kanker. En als je naar het bredere plaatje van celtherapieën kijkt, zie je het duizelingwekkende aantal van meer dan tweeduizend producten in ontwikkeling. Hier zitten ook veel ontwikkelingen in die zogeheten vaste tumoren moeten aanpakken, in tegenstelling tot de huidige die gericht zijn op bloedkankers. Ook zijn er ontwikkelingen om een standaard witte bloedcel te ontwikkelen die in alle patiënten gebruikt kan worden. Dan kun je patiënten behandelen met een kant-en-klaar product en is de ingewikkelde distributie overbodig’.
Uitdaging
‘Medisch gezien hebben CAR-T’s veel potentie. Maar er liggen nog genoeg uitdagingen op ons pad voordat deze therapieën breed ingezet zullen gaan worden.’
Aan het woord is Wim de Haart, manager gezondheidseconomie van de VIG. Hij ziet met lede ogen aan dat discussies over de vergoeding van CAR-T therapieën tot maandenlange vertragingen leiden.
‘Een belangrijke reden hiervoor is dat we geen standaard aanpak hebben om effectief te beoordelen of celtherapieën toegelaten moeten worden tot het verzekerde pakket. Voor de kosten van medicijnen bij de ernstigste ziektes geldt nu een zachte bovengrens van €80.000 per gewonnen levensjaar. Kost een medicijn eenmalig een half miljoen in plaats van meerdere jaren lang tienduizenden euro’s, dan ontstaat een andere discussie. Want op hoeveel gewonnen levensjaren kun je rekenen, zolang er nog geen decennia aan onderzoekdata zijn.’
Onacceptabel
De Haart vervolgt: ‘Pay-for-performance afspraken of vormen van gespreid betalen kunnen dan een oplossing zijn. Maar deze vormen gebruiken we nog niet heel vaak. Het is voor zowel overheden als fabrikanten een nieuw en onbekend terrein. Maar het is wel een belangrijke aanpak om verder gezamenlijk uit te werken. Het zou onacceptabel zijn als medisch noodzakelijke innovaties de patiënt niet bereiken omdat wij, gezondheidseconomen, geen goed beoordelingskader hiervoor op kunnen zetten.’
Bericht sleutelstad.nl (inclusief korte video met Arjen Schippers, BMS)
