FAST (Centre for Future Affordable Sustainable Therapy Development) publiceerde eind november een nieuw handboek voor ontwikkelaars van gen- en celtherapieën. ‘Geen overbodige luxe, want de ontwikkelingen gaan razendsnel.’
ATMP guidebook for innovators in the Netherlands, is de titel van het Engelstalige handboek, waarbij ATMP staat voor Advanced Therapy Medicinal Products. Ofwel: gen-, cel- en weefseltherapieën.
Het is een coproductie van diverse partijen. FAST werkte hiervoor namelijk nauw samen met het CBG, Hollandbio, DARE-NL, de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG) en ruim 25 experts. Het handboek is een update van een in 2020 verschenen versie, destijds geschreven onder coördinatie van Peter Bertens, strategisch adviseur innovatie bij de VIG.
Wet- en regelgeving
‘We zijn nu bijna vijf jaar verder’, zegt Bertens, die ook bij de tweede versie van het handboek actief betrokken was. ‘En de ontwikkelingen gaan gewoon heel snel. Daarom is het ook niet zo vreemd dat een actuele versie nodig was. Die veranderingen vinden we zowel tijdens de ontwikkeling van gen- en celtherapieën, maar ook bijvoorbeeld bij registratie en vergoeding. De regelgeving beweegt mee met wetenschappelijke inzichten. Cel- en gentherapieën vragen om een ander beoordelingskader, als toelating tot het verzekerde pakket aan de orde komt.’
Het handboek is relevant voor bedrijven en wetenschappers die ATMP’s ontwikkelen.
‘Ik hoop echt dat die partijen elkaar ook in een vroeg stadium zo veel mogelijk opzoeken’, zegt Bertens. ‘Dit is zo complex, je moet niet proberen het wiel in je eentje uit te vinden, maar juist van elkaar leren. En wees zo slim om al vooruit te kijken: al tijdens de ontwikkeling moet je gaan nadenken over bijvoorbeeld de vergoeding van je ATMP en de data die daarvoor nodig zijn.’
Honderden in ontwikkeling
Het kenmerkende van gen- en celtherapieën is dat ze vaak eenmalig zijn. Zo worden cellen van een patiënt met een genetisch defect via gentherapie voorzien van een correcte versie van het DNA, waardoor de behandelde cellen in staat zijn te functioneren als een gezonde cel. Voor patiënten kan het betekenen dat de ziekte gestopt wordt en ze mogelijk zelfs genezen. Daarom worden ze ook wel gamechangers
genoemd.
Een recente analyse leert ons dat er bijna tweeduizend ATMPs in ontwikkeling zijn, vooral in de Verenigde Staten en China. Op dit moment worden er zeven door het EMA beoordeeld, gericht op de behandeling van een aantal zeldzame aandoeningen en kanker.
Bericht van FAST, met link naar ATMP guidebook
