Innovaties volgen elkaar in sneltreinvaart op. Behandelingen, diagnostiek en inzicht in aandoeningen zijn hierdoor sterk verbeterd. ‘Dat is fantastisch’, vindt Saco de Visser, wetenschappelijk directeur bij expertisecentrum FAST (centre for Future Affordable Sustainable Therapy development). ‘Maar het zorgt er ook voor dat er druk komt te staan op de beschikbaarheid en betaalbaarheid van geneesmiddelen. Op deze uitdagingen richt FAST zich. Binnen de samenwerkingshub RARE-NL onderzoeken we hoe dat beter kan voor zeldzame ziekten en drug repurposing.’
RARE-NL werd begin juni gelanceerd. Het is een nationale hub voor de ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame ziekten en drug repurposing (bestaande medicijnen inzetten voor nieuwe indicaties). De Visser: ‘Op dit moment wachten we tot de druk ons overspoelt. Maar we kunnen ook proactief aan de slag gaan door obstakels te identificeren en oplossingsrichtingen te formuleren en proberen. Nederland heeft alles in huis om dit voortouw te nemen.’
Goed ecosysteem
‘Ons land heeft een goed ecosysteem’, verduidelijkt De Visser. ‘We hebben onder meer vooruitstrevende academische groepen, actieve patiëntvertegenwoordigers, er is volop bedrijvigheid en het European Medicines Agency (EMA) is hier gevestigd. Tel daar een cultuur bij op waarin we relatief gemakkelijk met elkaar rond de tafel durven te gaan zitten: beleidsmakers, verzekeraars, academici, patiënten en het bedrijfsleven. Dat biedt alle ingrediënten om samen te zoeken naar oplossingen.’
Twee speerpunten
De speerpunten van RARE-NL zijn zeldzame ziekten en drug repurposing. ‘Hier komen veel uitdagingen boven borrelen’, duidt De Visser. ‘Doordat we zeldzame ziekten beter begrijpen en beter kunnen diagnosticeren, zullen er steeds meer mensen komen bij wie een zeldzame ziekte wordt ontdekt. Daarnaast komen er steeds meer geavanceerde therapieën op de markt, denk aan RNA-therapeutica en cel- en gentherapieën. Dit zijn beloftevolle, maar ook kostbare innovaties die veel kunnen betekenen voor patiënten. Je wilt die technologie beschikbaar maken voor patiënten en tegelijk de zorgkosten beheersbaar houden.’
Voor het andere speerpunt, drug repurposing, geldt juist dat het vaak om hele goedkope geneesmiddelen gaat. Maar ook dat is een obstakel. ‘Er moet voor geneesmiddelenbedrijven wel een financiële prikkel zijn om kostbare klinische studies op te zetten die de effectiviteit van een bestaand middel bij een andere aandoening onderzoeken en om dossiers op te tuigen om een middel te registreren voor een nieuwe aandoening en het daarvoor vergoed te krijgen. Een bedrijf moet een goed vooruitzicht hebben dat deze kosten worden terugverdiend. Dat is er nu vaak niet.’
Nationaal initiatief
Met het huidige systeem loopt de zorg op den duur vast. ‘We moeten samen gaan bedenken hoe we het systeem anders kunnen inrichten’, licht De Visser toe. Met ‘samen’ bedoelt hij alle partijen in het zorgsysteem die zich hiertoe opgeroepen voelen. ‘RARE-NL is weliswaar gestart met drie universitaire medische centra, Radboudumc, LUMC en Amsterdam UMC, en expertisecentrum FAST. Maar het is een nationaal initiatief, waarbij iedereen welkom is om zich aan te sluiten’, benadrukt hij.
Van casus naar systeem
RARE-NL omarmt een van-casus-naar-systeem-benadering. De Visser: ‘Daarmee willen we voorkomen dat we teveel aan luchtfietserij doen of blijven steken bij theoretische bespiegelingen. We willen kennis en kunde ontsluiten en verbinden. En vervolgens samenwerkingen stimuleren om, waar mogelijk, te experimenteren met casuïstiek. Dit zijn vaak cases waarbij de toegang van patiënten tot een geneesmiddel een probleem vormt of kan vormen. Alle veldpartijen zijn uitgenodigd om samen na te denken hoe we de toegang tot geneesmiddelen kunnen faciliteren, ieder vanuit zijn eigen rol en verantwoordelijkheid.’ De Visser merkt dat die bereidheid er is bij de diverse partijen. ‘Door samen te werken aan cases groeit onderling vertrouwen’, vindt hij. ‘Samenwerken om echt per casus vast te stellen hoe we het geneesmiddel optimaal bij de patiënt kunnen krijgen en dat samen aan te pakken.’
Door samen te werken aan cases groeit onderling vertrouwen
Saco de Visser
Nieuwe toegangsroute
‘Vaak staan de prijzen van een medicijn ter discussie, omdat op het moment van toelating tot de markt nog onzekerheden bestaan’, weet De Visser. ‘Wat doet het middel op de lange termijn? En bij wie werkt het middel optimaal? Dat maakt dat de overheid soms nog niet goed kan beoordelen wat het middel, volgens haar, waard is. Bij kostbare medicijnen kan dat bijvoorbeeld ertoe leiden dat ze in de sluis worden geplaatst.’ De Visser is geen voorstander van plaatsing in de sluis. ‘We moeten in principe er gezamenlijk voor zorgen dat patiënten toegang hebben tot nieuwe mogelijkheden zodra een medicijn is geregistreerd.’
Tegelijk vindt De Visser dat er recht gedaan moet worden aan de onzekerheden die nog bestaan na registratie. Hij denkt daarbij bijvoorbeeld aan prijsafspraken en afspraken rondom gepast gebruik. ‘Direct na registratie zou een geneesmiddel voor een wat lagere prijs in de markt gezet kunnen worden. Als we op een gegeven moment beter weten wat het middel doet in de praktijk en bij wie het zou moeten worden voorgeschreven, zouden we de prijs opnieuw kunnen beoordelen en aanpassen; omlaag óf omhoog, afhankelijk van de bewezen effectiviteit in de praktijk.’ Een dergelijke toegangsroute wordt al verkend binnen het Orphan Drug Access Protocol (ODAP).
Rol sector
Binnen RARE-NL ziet De Visser ook een rol voor de innovatieve geneesmiddelensector. ‘Om geneesmiddelen te ontwikkelen en beschikbaar te houden, hebben we de private sector hard nodig’, licht hij toe. ‘Bij geneesmiddelenbedrijven zit ontzettend veel kennis op het vlak van de indicatiegebieden en de registratie- en toegangsprocessen. Daarnaast beschikken zij over het kapitaal dat soms nodig is om een nieuw geneesmiddel te ontwikkelen en op de markt te brengen. Dat vraagt om enorme investeringen, die voor de academie moeilijk op te brengen zijn.’
De Visser verwacht om die reden ook niet dat het vaak zal voorkomen dat de academie volledig zelfstandig from scratch nieuwe geneesmiddelen gaat ontwikkelen en op de markt gaat brengen. ‘Ik denk meer aan experimenten op het vlak van drug repurposing en ook aan andere modellen. Het klassieke model is dat vondsten vanuit de academie aan een bedrijf worden verkocht. Dat bedrijf licensieert deze vondst vervolgens en brengt jaren later een kostbaar geneesmiddel op de markt. Je ziet dat binnen de academie soms meer behoefte ontstaat om wat langer aan het stuur te blijven zitten of het zelf in beheer te houden. Een goed voorbeeld daarvan is LentiCure: een BV binnen het Erasmus MC, die als doel heeft om een levensreddende, betaalbare gentherapie voor de ziekte van Pompe op de markt te brengen.’
Gemeenschappelijk belang
‘Samen experimenteren, met verschillende partijen die uiteenlopende belangen hebben, is spannend en kan schuren’, besluit De Visser. ‘Ik begrijp ook heel goed dat het voor innovatieve geneesmiddelensector best een stap kan zijn om mee te experimenteren. Het betekent dat beroepsgroepen en patiëntenorganisaties binnen zo’n experiment mee bepalen hoe een middel ingezet gaat worden en bedrijven en academie moeten meer duidelijkheid bieden wie wat wanneer bijdraagt aan de ontwikkeling. Dat accepteren vraagt nogal wat van deze bedrijven. Maar om het systeem te veranderen, moeten alle partijen bereid zijn om over hun schaduw te stappen en met echte cases kunnen we nu al proberen hoe dat kan. We hebben elkaar hard nodig om ons gemeenschappelijk doel ook in de toekomst te realiseren: de toegang van patiënten tot geneesmiddelen verbeteren.’
Blijf op de hoogte van ontwikkelingen via www.rare-nl.nl
