Iedere patiënt heeft recht op een effectieve behandeling, ook de circa 1 miljoen Nederlandse patiënten met een zeldzame ziekte. Het is een gezamenlijke verantwoordelijkheid van geneesmiddelenbedrijven, wetenschappers, artsen, de overheid en anderen om dit mogelijk te maken. Dat blijkt een enorme uitdaging: voor het overgrote deel van de circa 7.000 zeldzame ziekten is nog geen behandeling. De nieuwe roadmap (routekaart) moet daar verandering in brengen.
Nationaal plan nodig
In het paneldebat in De Remise spraken Susanne Baars (Social Genomics), Cees Smit (patiëntkoepel VSOP), Marijke de Vries (Zorginstituut), Denis Peeters (Sanofi/ VIG) en hoogleraar Willeke van Roon (LUMC) over de uitdagingen met elkaar bij weesgeneesmiddelenontwikkeling.
‘Frustrerend voor patiënten dat de beoordelingen van nieuwe weesgeneesmiddelen door EMA en het Zorginstituut elkaar overlappen’, zei Cees Smit. ‘Dat kost veel tijd en geld. Eén groot Europees beoordelingsdossier zou veel beter en vooral sneller werken.’
Smit pleit voor een nationaal plan voor zeldzame ziekten, gemaakt door stakeholders in plaats van ambtenaren.
‘Ik roep de ministers van EU-landen op om meer af te stemmen bij onderzoek en ontwikkeling’, zei Willeke van Roon, aansluitend op de quote van Smit.
Vertrouwen
‘Als ik minister was, zou ik de innovatie in Nederland stimuleren en werken aan het vertrouwen tussen alle partijen’, zei Denis Peeters, in antwoord op een vraag van dagvoorzitter Maria Henneman.
Marijke de Vries kreeg dezelfde vraag. ‘Als ik minister was, zou ik als eerste vaststellen hoe we het onderlinge wantrouwen tussen bij weesgeneesmiddelen betrokken partijen kunnen verminderen’, aldus De Vries.
Wees…
De nieuwe routekaart – een initiatief van de VIG – is opgebouwd langs vijf lijnen: wees coöperatief, wees pragmatisch, wees adaptief, wees financieel bewust en wees toekomstgericht.
‘De komende maanden volgt verdere uitwerking van de routekaart’, zegt Peter Bertens, manager Innovatie bij de VIG. ‘Wordt vervolgd, dus!’
Website met routekaart weesgeneesmiddelen
