Het duurt gemiddeld tien jaar om een nieuw geneesmiddel te ontwikkelen en te testen op patiënten. Daarna volgen nog drie stappen: registratie, vergoeding en opname in behandelrichtlijnen van artsen. Die stappen duren bij elkaar ook al snel enkele jaren. ‘Als je dit zo leest, lijkt het toelatingsproces een vrij overzichtelijk stappenplan’, zegt De Haart. ‘De realiteit is echter weerbarstig. Als je het proces uittekent dan zijn er veel zijwegen, tussenstappen en uitzonderingen. Dat maakt het toegangslandschap in Nederland ondoorzichtig en onvoorspelbaar.’
Overall kan je stellen dat het toelatingsproces in Nederland vooral is gericht op betaalbaarheid en niet op snelle toegang. Hier geldt eerst onderhandelen dan pas is de patiënt aan de beurt. Dit kan en moet anders.
Wim de Haart, manager gezondheidseconomie en vergoedingen
Volgens Wim de Haart zijn er vijf grote knelpunten.
- Beperkte betrokkenheid sector bij Horizonscan
Twee keer per jaar publiceert het Zorginstituut Nederland (ZiN) de Horizonscan; een overzicht van alle geneesmiddelen die naar verwachting de komende twee jaar op de Nederlandse markt komen. Geneesmiddelenbedrijven delen hiervoor informatie over de betreffende middelen, maar daar houdt de betrokkenheid ook eigenlijk wel op. Er is te weinig contact met zorgverzekeraars, ziekenhuizen en voorschrijvers over behandelingen die eraan komen. Doordat artsen niet vroegtijdig op de hoogte zijn welke nieuwe middelen er op de markt komen, zijn ze ook minder geneigd deze voor te schrijven.
Daarnaast zorgt de beperkte betrokkenheid bij de Horizonscan ervoor dat er grote onduidelijkheid ontstaat via welke procedures een geneesmiddel beoordeeld en toegelaten wordt. Hierdoor kunnen bedrijven zich niet goed voorbereiden op het toelatingsproces dat ze te wachten staat. Elk toelatingskanaal stelt andere eisen, vraagt om andere voorbereidingen én toelatingsdossier. Om een beetje guidance te krijgen in dit doolhof, wil je het liefst zo vroeg mogelijk al weten via welk toelatingskanaal je uiteindelijk in het pakket stroomt.
- Ouderwets beoordelingskader geneesmiddelen
Het huidige beoordelingskader voor geneesmiddelen is niet up-to-date. De stand van de wetenschap en praktijk ontwikkelt zich voortdurend, maar het beoordelingssysteem beweegt daar niet in mee. Dat komt duidelijk naar voren bij bijvoorbeeld de beoordeling van weesgeneesmiddelen en tumor-agnostische middelen.
Het huidige kader is gebaseerd op geneesmiddelen die zijn getest op grote groepen patiënten. Bij de nieuwe generatie geneesmiddelen zoals gen- en celtherapieën is dat niet het geval, en daarom zijn ze moeilijk te beoordelen op bijvoorbeeld effectiviteit. Je ziet met name voor deze groep geneesmiddelen dat de wachttijd tot toelating hoog oploopt. Hier komt nog eens bij dat de EMA deze middelen vaker voorwaardelijk of versneld toelaat op de markt. Hierdoor komt het beoordelingskader steeds meer onder druk te staan. Farmaceutische bedrijven proberen zo goed mogelijk hun resultaten te presenteren en worstelen net zo goed met de onzekerheden rond deze nieuwe middelen.
- De sluis
De minister van VWS kan medicijnen met een relatief hoge budgetimpact buiten het pakket plaatsen in de zogeheten sluis. Dan gaat het Zorginstituut het medicijn beoordelen op de vier pakketcriteria en de minister van VWS met de farmaceut onderhandelen over de prijs. Gemiddeld zitten er vijftien à twintig nieuwe medicijnen in de sluis. Rond 2015 duurde dat gemiddeld 315 dagen, maar rond 2019 was de sluisperiode al opgelopen tot gemiddeld 510 dagen.
Tijdens de beoordeling van een geneesmiddel in de sluis heeft de patiënt geen beschikking over het middel. De Nederlandse patiënt zit dus steeds langer in de wachtkamer, en dat is zorgelijk omdat het gaat om de complexere medicijnen die veel verschil kunnen maken.
Geneesmiddelenbedrijven stellen deze nieuwe geneesmiddelen vaak gratis beschikbaar via early access programma’s. Omdat de sluisperiode steeds langer duurt, is dat voor bedrijven geen duurzame oplossing. Bovendien is het middel niet voor alle patiënten beschikbaar, maar alleen voor degenen die in het early access programma zitten.
- Decentraal proces is onduidelijk en niet transparant
In principe is in Nederland bij wet geregeld dat er een ‘open instroom’ is van nieuwe medicijnen in het verzekerde pakket. In de praktijk is er echter geen sprake van open instroom. Na het officiële toelatingsproces volgt nog een decentraal proces. Hierin werpen zorgverzekeraars steeds meer belemmeringen op om de open instroom te voorkomen. Voor het decentrale proces zijn geen beschreven procedures, en de rollen, verantwoordelijkheden, doelen en criteria zijn niet helder. Dit zorgt voor grote onzekerheid en onduidelijkheid bij geneesmiddelenbedrijven.
- Uptake
In Nederland zien we dat het lang duurt voordat nieuwe middelen worden voorgeschreven door specialisten. Deze lage uptake kan het gevolg zijn van de lange tijd die het duurt voordat een nieuw middel wordt opgenomen in de behandelrichtlijnen. Het ontbreken van vroegtijdig overleg bij Horizonscan zou hier een rol bij kunnen spelen. Immers, onbekendheid met nieuwe middelen, en daarmee ook tragere opname in richtlijnen, leidt tot minder bekendheid bij specialisten, die achterblijven met voorschrijven. Het buitenland is beter in de uptake van nieuwe middelen, zoals België en Duitsland.
