‘Patiënten met een zeldzame vorm van kanker worden vaak relatief laat gediagnosticeerd en hebben een lagere overlevingskans dan patiënten met een veel voorkomende vorm van kanker’, aldus Bertens. Vaak zijn de symptomen van zeldzame tumoren hetzelfde als van andere tumoren. En de DNA-diagnostiek is vaak nog onvoldoende ontwikkeld. ‘Hierdoor is het voor artsen lastig om een goede diagnose te stellen. Door de expertise voor zeldzame kankers te concentreren, zal de diagnose waarschijnlijk versnellen. Hierdoor zullen ook de resultaten van de behandeling verbeteren’. De VIG onderschrijft dan ook het belang van de concentratie van expertise voor zeldzame kankers, zoals in het rapport ‘Zeldzame kanker: Organisatie van expertise wordt toegelicht.
Uitdagingen en oplossingen
‘Naast een goede diagnose is natuurlijk ook een goede behandeling belangrijk’, vervolgt Bertens. ‘En dat is niet eenvoudig’. Tijdens het ontwikkelen van een geneesmiddel tegen een zeldzame kanker lopen bedrijven tegen een aantal specifieke problemen aan. Dat begint met het vaak beperkte wetenschappelijke onderzoek dat is uitgevoerd, om de oorzaak van de zeldzame kanker te achterhalen. Vervolgens komt de vraag op of het technisch haalbaar is om een nieuw geneesmiddel te ontwikkelen. ‘Daarbij zijn natuurlijk patiënten nodig die behandeld willen worden 0met de experimentele middelen. En die zijn vaak schaars’, aldus Bertens, ‘zeker als meerdere bedrijven aan een behandeling van een zeldzame kanker werken. Ook hiervoor kunnen expertisecentra belangrijk zijn.’
Databanken
Bertens ziet verbetermogelijkheden door het beter verzamelen van patiëntgegevens in zogeheten patiëntregisters, databanken met gegevens van zo veel mogelijk patiënten, die ook beschikbaar zijn voor onderzoekers van bedrijven. ‘Deze databronnen zijn ook belangrijk bij een doelmatige inzet van geneesmiddelen tegen zeldzame kankers in de praktijk. Het helpt goed te voorspellen welke patiënten wel en welke niet zullen reageren op een behandeling. Zo wordt overbehandeling, maar ook onderbehandeling voorkomen.’
Routekaart
Ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame kankers was ook een onderwerp bij een serie bijeenkomsten die de VIG eind vorig jaar organiseerde. In samenwerking met bijna 50 experts op het gebied van zeldzame ziekten is toen een routekaart voor weesgeneesmiddelen opgesteld. Hiervoor zijn knelpunten vanuit het gehele werkveld opgehaald en hebben partijen samen nagedacht over kansrijke handelingsperspectieven. De VIG is bezig met een vervolg hierop.
Aandacht
Deze week is de Week van zeldzame kankers. Het Patiëntenplatform Zeldzame Kankers vraagt samen met onder andere NFK, KWF, IKNL, kanker.nl, IPSO en kankerpatiëntenorganisaties aandacht voor mensen met een zeldzame kanker. Het thema van deze vierde editie van de Week van de Zeldzame Kankers is Wat doe jij om de overlevingskans en/of kwaliteit van leven met mensen met een zeldzame kanker te vergroten? Van 6 - 12 maart krijgt iedere dag een ander onderwerp een podium om aan patiënten te laten zien wat er voor hen gedaan wordt. Hierbij worden onderwerpen belicht zoals Het belang van meedoen met wetenschappelijk onderzoek en Kwaliteit van leven bij zeldzame kankers. Kijk voor meer onderwerpen op Zeldzamekankers.nl.
