Het tv-programma Nieuwsuur besteedt deze week aandacht aan nieuwe medicijnen. Daarbij komt onder meer aan de orde of farmaceuten bereid zijn zich in te zetten voor studies naar doelmatig gebruik, ná registratie en vergoeding van het medicijn. Het korte antwoord: ja, als daar een goede medische reden voor is.
Allereerst is het goed om duidelijk te definiëren waarover we praten. Bij doelmatig en gepast medicijngebruik kan het gaan om diverse aspecten. Zoals: krijgt de juiste patiënt het juiste middel op het juiste moment? Biomarkers en data kunnen helpen om dit aan te scherpen.
Bij doelmatig gebruik kan het ook gaan om bijvoorbeeld de behandelduur, de beste dosering en de periodes tussen de doseringen.
Al deze zaken kunnen invloed hebben op de werking en/of bijwerkingen van een medicijn. Daarom onderzoeken geneesmiddelenbedrijven deze aspecten uitgebreid vóór EMA-registratie. Dat doen zij in klinische studies waar wereldwijd vaak duizenden patiënten bij zijn betrokken, waarbij risico’s en baten van een medicijn worden afgewogen. Deze studies vergen circa 10,5 jaar[1] en grote investeringen.
Toch blijkt soms na registratie, ondanks alle zorgvuldigheid, dat vervolgonderzoek nodig is.
Het initiatief daartoe komt meestal van artsen, omdat zij in de praktijk zien hoe patiënten en subgroepen (ouderen, jongeren, mannen, vrouwen, enzovoort) reageren op de behandeling.
Medisch aspect leidend
Op basis van een individuele afweging kan een arts voor een individuele patiënt op medische gronden afwijken van de behandelwijze. Maar voordat er een aanpassing in de behandelrichtlijnen kan komen, is er meer nodig. Een duidelijke medische aanleiding moet daarbij leidend zijn, omdat veiligheid en effectiviteit voor de patiënt altijd voorop staan. Verder is van belang dat de voorwaarden die gelden voor zo’n vervolgonderzoek in lijn zijn met het klinisch onderzoek dat vóór registratie is gedaan.
Onder die twee voorwaarden denkt de geneesmiddelensector graag mee over vervolgonderzoek. Maar wij zijn geen voorstander van aanpassingen in gebruik als dat niet wordt ondersteund door wetenschappelijk bewijs en gedegen onderzoek. Kostenoverwegingen alleen mogen nooit de reden zijn om te gaan sleutelen aan bijvoorbeeld doseringen of gebruik. Een aangepaste wijze van gebruik, op basis van wetenschappelijk bewijs, kan leiden tot lagere medicijnuitgaven. Dat is dan een gevolg, maar niet het primaire doel.
Voorbeelden
Er zijn allerlei voorbeelden van geneesmiddelenbedrijven die zich op deze wijze inzetten voor doelmatig gebruik van medicijnen, na registratie van nieuwe medicijnen. Opgezet door wetenschappers – investigator initiated trials, veelal met steun van de betreffende farmaceut – of opgezet door het bedrijf zelf. Hieronder een paar voorbeelden van dergelijke studies, om een indruk te geven.
- SONIA studie, palbociclib, borstkanker, Pfizer
Farmaceut Pfizer had al getekend voor een bijdrage van ettelijke miljoenen euro’s. Maar de onderzoekers kozen er uiteindelijk voor om de studie te financieren met overheidssubsidie. Wel heeft Pfizer financiële steun gegeven aan twee sub-studies binnen SONIA, die vroege opsporing van tumorrespons onderzoekt, zodat patiënten met onvoldoende respons het middel niet onnodig blijven gebruiken. Beide studies lopen nog. Data worden verwacht vanaf medio 2026.
- NOVA studie, natalizumab, multiple sclerose (MS), Biogen
NOVA is een wereldwijde fase 3b-studie (na registratie), uitgevoerd door Biogen. In de studie heeft Biogen onderzocht of de toedieningsfrequentie van een veelgebruikt middel bij relapsing remitting MS (natalizumab) kon worden verlengd van 4 naar 6 weken. Uit de studie bleek dat de effectiviteit hetzelfde bleef als het middel minder vaak werd toegediend, terwijl het risico op een belangrijke bijwerking aanzienlijk werd verminderd. Bovendien verlaagt het de kosten van de behandeling: met de nieuwe toedieningsfrequentie zijn 8-9 doseringen per jaar voldoende, in plaats van de gebruikelijke 13 doseringen. - SUSTRENIM (HO142) en NAUT, nilotinib, leukemie, Novartis
Beide studies zijn gericht op duurzame behandelingsvrije remissie bij chronische myeloïde leukemie. Er is onderzocht wat de beste volgorde van behandeling is, wanneer de inzet van een tweede generatie TKI (tyrosinekinaseremmer) doelmatig kan plaatsvinden en eveneens is onderzocht of een tweede generatie TKI ook gecontroleerd kan worden gestopt na het bereiken van een diepe respons. Hierdoor heeft een patiënt de meeste kans om in behandelingsvrije remissie te blijven. Beide studies leveren bewijs voor de doelmatige inzet van nilotinib in de dagelijkse praktijk.
[1] BIO, QLS Advisors, Informa (2021) Clinical Development. Success Rates and Contributing Factors 2011–2020.
Zie ook tweede VIG-statement over Nieuwsuur: 'Alleen samen komen we vooruit'
Rijzen medicijnuitgaven de pan uit? Lees de publicatie 'Medicijnmythes'
