Het is moeilijk om te geloven dat deze gerespecteerde registratie-autoriteiten zitten te slapen bij toelating van een nieuw geneesmiddel. Dat klopt dan ook niet.
De reden om te twijfelen aan de effectiviteit van innovaties was met name dat er twijfels waren over de opzet van klinische studies, in de aanloop naar de EMA-goedkeuring. Dit traject zou niet zijn opgezet om veiligheid en effectiviteit van het geneesmiddel aan te tonen, maar met als voornaamste doel om de winst te garanderen. De financiële winst zou belangrijker zijn dan de gezondheidswinst, die er overigens aantoonbaar is: de vijfjaarsoverleving na de diagnose kanker stijgt al jaren met een procentpunt per jaar. Inmiddels leeft ruim twee derde van de kankerpatiënten na vijf jaar nog.
Hoe zit het dan precies met die klinische studies? Vóórdat geneesmiddelenbedrijven bepalen hoe zij de medicijnstudies met patiënten opzetten, overleggen zij al met de registratie-autoriteiten, en tegenwoordig ook met de vergoedingsautoriteiten. Daarbij is het belangrijk om te beseffen dat farmaceutische bedrijven vrijwel altijd een internationale scope hebben. Ze overleggen dus zowel met de Amerikaanse registratie-autoriteit FDA als met de Europese EMA. En als het om vergoeding gaat, praten zij vooraf al met bijvoorbeeld NICE in Groot-Brittannië en AMNOG in Duitsland.
Dit zijn officiële momenten van overleg, zogeheten wetenschappelijk overleg of vooroverleg. In overleg wordt vastgesteld welke studie-opzet nodig is, om vanuit het perspectief van registratie afdoende aan te tonen dat een medicijn veilig en effectief is. En vanuit het perspectief van vergoeding aan te tonen dat het doelmatig en kosteneffectief is.
Simpel gezegd: na de klinische studies – die in totaal al snel een jaar of acht duren, doorgaans met betrokkenheid van duizenden patiënten in de hele wereld – moet het onomstotelijk duidelijk zijn dat het geneesmiddel niet alleen veilig is en wérkt, maar ook z’n geld waard moet zijn, in vergelijking met de al bestaande medicatie. Het moet dus echt iets toevoegen voor de patiënt.
Die grondige opzet is voor iedereen ontzettend belangrijk. In de eerste plaats natuurlijk voor patiënten. Maar ook geneesmiddelenbedrijven en artsen hebben er bepaald geen belang bij als een innovatief geneesmiddel met veel vertraging bij de patiënt komt, omdat de keuringsinstanties de farmaceuten in het zicht van de finish terugsturen met het verzoek om hun huiswerk beter te doen.
Tot slot moet mij nog iets van het hart over de aard en de toon van het debat over medicijnen. Als geneesmiddelensector klimmen wij niet meer iedere keer in de pen als er iets onredelijks of onwaars wordt geroepen. Maar zo af en toe is het toch echt nodig om stellingen die niet door feiten worden gestaafd krachtig te weerspreken.
Het is vaker gezegd: de uitdagingen in de zorg zijn veel te groot om elkaar voortdurend de maat te nemen. Dat laatste komt soms over als effectbejag, dat geen werkelijke oplossing brengt. Wij stellen ons consistent op als partner in de zorg, en werken daarbij graag samen met iedere professional en organisatie in de zorg. Dus, voordat u ons aanvalt in de media: het mailadres van de VIG vindt u onder deze blog. Spreek ons gerust direct aan als er vragen of opmerkingen zijn. Dat lijkt me pas écht effectief!
Carla Vos,
hoofd Kennis en Beleid bij Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG)
[email protected]
