Tijdens het keuzevak Industriële Farmacie kwam ik er al snel achter dat het ontwikkelproces van een geneesmiddel complex is, en dat is een understatement. Als jonge farmaceuten werden wij uitgedaagd om farmaceutische popcorn of sinaasappelsap te ontwikkelen, waarbij we alle facetten van het farmaceutisch onderzoek in het ontwikkelproces mee moesten nemen. Een ludieke manier om inzicht te krijgen in de verschillende fasen van geneesmiddelonderzoek. Mijn vraag was daarmee voor mij beantwoord, maar dat geldt niet voor het gros van de Nederlanders die reikhalzend uitkijken naar een reddingsboei vanuit de geneesmiddelensector.
Ik vind dat er een belangrijke taak voor onze sector ligt om het proces van geneesmiddelenontwikkeling, en in dit geval vaccinontwikkeling, nog beter uit te leggen en hierover in gesprek te gaan. Daarom volgt hier, voor iedereen die niet in de geneesmiddelensector werkt een beknopte uitleg.
Grofweg is geneesmiddelonderzoek onder te verdelen in vijf fasen. Op het moment dat er een medische behoefte bestaat (zoals nu met de coronapandemie) gaan onderzoekers op zoek naar een potentieel medicijn of vaccin). Als er een kandidaat-geneesmiddel gevonden is, start het pre-klinisch onderzoek (laboratorium of dierstudies) om de werkzaamheid, het bijwerkingenprofiel en de juiste dosis te onderzoeken. Vervolgens wordt besloten of het veilig genoeg is om in mensen te testen. Hierna start een bedrijf met het klinisch onderzoek: Fase 1, 2 en 3. In Fase 1 wordt onderzoek gedaan in kleine groepen gezonde vrijwilligers om te bepalen of het geneesmiddel veilig is. Vervolgens test men in Fase 2 de effectiviteit en verdraagzaamheid van het middel in kleine tot middelgrote groepen. Zijn de resultaten positief, dan volgt Fase 3-onderzoek in een grote groep patiënten waarin naast de effectiviteit en veiligheid ook een vergelijking wordt gedaan met bestaande geneesmiddelen. Deze R&D-periode kan zomaar tien jaar in beslag nemen en daarbij komt slechts één op de 10.000 stoffen op de markt. Marktgoedkeuring duurt gemiddeld ook nog eens twee jaar.
Als we nu inzoomen op het kandidaat-vaccin voor COVID-19 dan is het proces iets anders. Er wordt namelijk niet getest in patiënten, maar in gezonde personen. Uiteraard staat veiligheid hierbij voorop. De WHO zegt niet voor niets: Er is één ding gevaarlijker dan een slecht virus en dat is een slecht vaccin. En dat is precies de reden waarom een vaccin niet per direct beschikbaar is.
Dat betekent overigens niet dat we niet vol moeten inzetten op manieren om het proces van geneesmiddel- of vaccinonderzoek in de toekomst in te korten. Uiteraard met inachtneming van alle veiligheids- en kwaliteitsaspecten. Onderzoekers van GUPTA stelden al eens voor om Fase 3 onderzoek in te korten of data slimmer in te zetten bijvoorbeeld door middel van Artificial Intelligence. Een andere optie kan adaptive licensing zijn. Je start dan met een vroege autorisatie van een geneesmiddel in een strikte patiëntpopulatie, gevolgd door verplichte fases van bewijsverzameling en een verbreding van de marktautorisatie voor een bredere patiëntpopulatie.
Deze crisis laat zien dat een snelle toegang tot geneesmiddelen soms van levensbelang kan zijn. De Young Innovators of Medicines hopen nu en in de toekomst een belangrijke een bijdrage te kunnen leveren aan het oplossen van dit complexe vraagstuk.
Esmé Lighaam
(voorzitter Young Innovators of Medicines)
