'De potentie van deze innovatieve cel- en gentherapieën is enorm. Nu vooral voor patiënten met bepaalde zeldzame aandoeningen, maar hopelijk in de toekomst ook voor meer voorkomende aandoeningen', zegt Peter Bertens, senior beleidsadviseur bij Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen. 'Het bijzondere van deze nieuwe generatie geneesmiddelen is dat ze in een aantal gevallen potentieel genezend kunnen zijn, of de progressie van een ziekte kunnen stoppen. Daarmee leveren ze een grote, langdurige verbetering van de kwaliteit van leven. Het geeft patiënten mogelijkheden die ze zonder behandeling nooit zouden hebben gehad. Bovendien voorkomen ze andere, kostbare operaties en behandelingen.'
Vooral kanker
Sinds 2009 heeft de EMA twaalf van deze nieuwe therapieën toegelaten. In de pijplijn zitten er nog eens ruim duizend, zo blijkt uit cijfers van de MedicijnMonitor 2019-2020. Ruim de helft daarvan is gericht op kanker. Drie daarvan liggen nu ter beoordeling bij het Europees Medicijnagentschap. Dit zijn behandelingen voor leukemie, spieratrofie en thalassemie (een zeldzame bloedziekte).
Complex
'Cel- en gentherapieën zijn zo afwijkend van gangbare geneesmiddelen, dat ze aanlopen tegen de grenzen van het bestaande zorgsysteem. Het gaat immers niet meer om een pil, maar om een behandeling waarbij genen of cellen van een patiënt veranderd worden', legt Bertens uit. 'Hiermee krijgt ook de arts een andere rol. Maar daarbij moet er goed worden nagedacht over een effectieve distributieketen, binnen en buiten het ziekenhuis. Daarom zijn deze nieuwe generatie geneesmiddelen vaak complexe, kostbare therapieën.'
Meer klinisch onderzoek
'Gen- en celtherapieën hebben niet alleen veel potentie, maar bieden Nederland ook grote kansen om deze innovatieve behandelingen hier te testen', geeft Bertens aan. 'Nederlandse ziekenhuizen hebben alles in huis om klinisch onderzoek hier uit te voeren. Ook voor patiënten zou het een goede ontwikkeling zijn als er meer klinisch onderzoek in Nederland plaats vindt. Zij krijgen dan immers eerder toegang tot innovatieve behandelingen.'
Licht op groen
Staan alle lichten op groen? Eigenlijk wel, geeft Bertens aan. 'Maar tegelijkertijd moeten we constateren dat de vergunningaanvragen voor dit onderzoek in Nederland ontzettend traag en stroperig zijn.' Een belangrijk knelpunt is dat Nederland de Europese regels voor klinische proeven met gentherapie strenger interpreteert dan omringende landen. Dit betekent dat een aanvraag voor vergunning voor klinisch onderzoek ruim een jaar langer duurt dan bijvoorbeeld België of Duitsland. Bertens: 'Hierdoor loopt Nederland onderzoeken mis. Bedrijven kunnen de trage besluitvorming in Nederland niet afwachten en voeren de trials dan maar buiten ons land uit. En dat is zonde, niet alleen voor de patiënt, maar ook op andere gebieden. Ziekenhuizen lopen bijvoorbeeld substantiële investeringen mis en artsen komen niet in aanraking met nieuwe technologieën die in de toekomst dominant worden.'
