EFPIA en EURORDIS publiceerden hun statement op 15 juni. Ze concluderen dat de in het jaar 2000 geïntroduceerde speciale Europese regeling weliswaar een succes is qua ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame ziekten (weesgeneesmiddelen), maar dat de toegang van Europese patiënten tot die middelen nog te vaak moeizaam, ongelijk en vertraagd verloopt.
In Nederland is bijvoorbeeld slechts circa de helft van de Europees toegelaten weesgeneesmiddelen beschikbaar. Bovendien duurt het in ons land ruim een jaar voordat ze vergoed worden.
Voorstellen
De twee organisaties stellen diverse verbeteringen voor, zoals:
- Een belofte van de geneesmiddelensector om binnen twee jaar na de EMA-registratie het vergoedingsdossier in alle 27 EU-landen in te dienen, mits het nationale systeem dat toelaat;
- EFPIA heeft ook een Access Portal ingericht, om meer tijdige informatie over de status en route van weesgeneesmiddelen vast te leggen;
- Aanpassing van procedures voor bepaling van de kosteneffectiviteit van weesgeneesmiddelen, zodat ze beter aangepast zijn aan zeldzame aandoeningen en de gewenste flexibiliteit bieden;
- Meer routinematig gebruik van aangepaste beoordelingsmethoden (adaptive pathways) en praktijkgegevens (real-world evidence) kan onzekerheden rond marktintroductie wegnemen en zo de toegang versnellen;
- Een nieuw mechanisme voor het bepalen van geneesmiddelenprijzen (het zogeheten equity-based tiered pricing system, EBTP), waarin meer rekening wordt gehouden met de verschillen in financiële draagkracht tussen landen.
Samenwerking
EFPIA en EURORDIS nodigen de Europese Commissie, lidstaten, het Europees parlement, patiëntenorganisaties, wetenschappers en artsen uit om hun ambities te ondersteunen, en samen de belangen van patiënten met een zeldzame ziekte beter te behartigen.
Nederland
‘Wij zijn blij met de dialoog tussen EFPIA en EURORDIS en hun gezamenlijke verklaring’, zegt Cor Oosterwijk, directeur van de VSOP, de Nederlandse patiëntenkoepel voor zeldzame en genetische aandoeningen. De VSOP is aangesloten bij EURORDIS.
‘Zowel internationale als nationale samenwerking tussen patiëntenorganisaties, zorgverleners, onderzoekers, biofarmaceutische bedrijven en payers is nodig, om ook in Nederland tijdige toegang van patiënten tot bewezen effectieve weesgeneesmiddelen te versnellen.’
Belangrijk signaal
‘Deze verklaring is een belangrijk signaal van geneesmiddelenontwikkelaars en patiëntenverenigingen’, zegt Peter Bertens, manager innovatie bij de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG).
‘Het gaat op dit moment niet goed met de beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen in Europa. We moeten écht nieuwe wegen inslaan, samen nieuwe systemen opzetten voor de vergoeding van deze medicijnen. Door gebruik te maken van nieuwe inzichten en innovatieve technologie kunnen we het vergoedingsproces beter inrichten. Daar wordt uiteindelijk zowel de patiënt als de maatschappij beter van.’
Cijfers
In Europa wordt een ziekte aangemerkt als zeldzaam, als deze bij minder dan 1 op de 2.000 mensen voorkomt. Er zijn ruim 7.000 zeldzame ziekten bekend. Ruim een miljoen Nederlandse patiënten lijden aan zo’n zelden voorkomende aandoening.
Gezamenlijke verklaring EFPIA en EURORDIS
Patients WAIT Indicator 2021 (zie pagina 23 tot en met 29)
