Tot het jaar 2000 werden er in Europa nauwelijks geneesmiddelen ontwikkeld om zeldzame ziekten te behandelen. Om deze situatie te veranderen, werd toen de Europese weesgeneesmiddelenverordening ingevoerd, waarbij bedrijven stimulansen kregen om geneesmiddelen tegen zeldzame ziekten (ofwel ‘weesgeneesmiddelen’) te ontwikkelen. En met succes: het aantal door de EU goedgekeurde weesgeneesmiddelen nam toe tot meer dan 200.
Bedrijven en wetenschappelijke onderzoekers die een weesgeneesmiddel willen ontwikkelen, kunnen bij de Europese Geneesmiddelautoriteit EMA een aanvraag doen voor een weesgeneesmiddelenstatus. Bij goedkeuring vervallen (voor MKB-bedrijven) registratiekosten, geeft de EMA wetenschappelijk advies bij het opstellen van het registratiedossier en wordt 10 jaar marktexclusiviteit verzekerd.
Ter discussie
Ondanks dit succes staat de weesgeneesmiddelenverordening ter discussie. En vanwege een goede reden: nog steeds is, ondanks alle stimulansen, voor het overgrote deel van de meer dan 7.000 verschillende zeldzame ziekten geen behandeling beschikbaar. Een verdere uitwerking van de stimuleringsmaatregelen is dan ook op zijn plaats. Verrassenderwijs kiest de Europese Commissie in haar voorstellen echter voor een versobering van het stimulerende kader: de periode van marktexclusiviteit wordt verkort naar 9 jaar voor geheel nieuwe middelen en verder beperkt voor aanvullende ziektes. De grote vraag is wat het effect van deze maatregelen voor patiënten is. Een vraag die de Europese Commissie zelf niet beantwoordt.
Negatief effect
In opdracht van de Europese koepel van innovatieve farmabedrijven EFPIA onderzocht het Engelse bureau DOLON het effect van de huidige voorstellen. Hierbij hebben de onderzoekers een analyse gedaan die ook bedrijven maken: met behulp van economische modellen (rNVP, zie tekstkader) wordt de aantrekkelijkheid van het beoogde nieuwe stimuleringskader onderzocht.
De nieuwe studie analyseerde de potentiële impact op innovatie als de voorstellen van de Europese Commissie ingevoerd worden. De impact hiervan is desastreus. Uit het onderzoek bleek dat de voorstellen in hun huidige vorm een negatief effect zouden hebben op de ontwikkeling van 45 producten in Europa, wat neerkomt op een daling van de innovatie met 12%. Dit kan ongeveer 1,5 miljoen Europese patiënten met zeldzame ziekten een nieuwe behandelingsoptie kunnen ontzeggen en zou een verdere daling van € 4,5 miljard betekenen in uitgaven voor onderzoek en ontwikkeling in Europa.
Minder weesgeneesmiddelen
In het onderzoek werden ook de effecten onderzocht van nog ingrijpender veranderingen in de bestaande stimulansen voor innovatie. Denk hierbij aan een verdere vermindering van de marktexclusiviteit voor weesgeneesmiddelen en strengere criteria voor het verkrijgen van de aanwijzing als weesgeneesmiddel. In dit scenario zouden er tussen 2020 en 2035 maar liefst 135 minder weesgeneesmiddelen ontwikkeld worden, met ernstige gevolgen voor patiënten, productiviteit en de uitgaven voor medisch wetenschappelijk onderzoek.
Domino-effect
Deze resultaten onderstrepen de dramatische invloed die beleid kan hebben op innovatie en het domino-effect op miljoenen patiënten. Het verstoren van het bestaande kader brengt ook het doel in gevaar om een Europees ecosysteem op te bouwen dat de ontwikkeling van innovatieve geneesmiddelen ondersteunt. Ook het bredere streven om de strategische autonomie van Europa en Nederland op het gebied van geneesmiddelen te versterken, komt zo in gevaar.
Download hier het rapport
