De ziekte van Alzheimer is een verwoestende ziekte die iemand geleidelijk berooft van alles wat hem of haar dierbaar is: zijn herinneringen, relaties, persoonlijkheid, onafhankelijkheid en, uiteindelijk, zijn leven. De aandoening vormt ook een zware belasting voor de familie en vrienden van de patiënt en de gezondheidszorg in het algemeen. De ziekte van Alzheimer is de meest voorkomede vorm van dementie (70%).
Diagnose en behandeling
‘Helaas is het ontwikkelen van een behandeling van Alzheimer is tot nu toe nog niet succesvol’, zegt Peter Berten, senior beleidsmedewerker van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen. ‘Alleen al het stellen van een diagnose is zeer lastig. Dit gebeurt veelal via onderzoek en gesprekken met de patiënt en familieleden.’ Bedrijven zijn al jaren bezig met de ontwikkeling van bloedtesten die aan kunnen geven of een persoon Alzheimer krijgt of dat iemand afwijkende hoeveelheden van het bèta-amyloïde of tau-eiwit in hun bloed heeft. Dit vordert langzaam.
Bertens: ‘Sinds 1998 zijn 146 geneesmiddelen uitgebreid getest, maar vanwege slechte resultaten afgewezen. Artsen hebben slechts de beschikking over vier geneesmiddelen die zijn bedoeld voor mensen die aan een lichte of matige vorm van de ziekte lijden. Deze medicijnen gaan de verslechtering van het geheugen gedeeltelijk tegen, maar hebben geen invloed op het uiteindelijke beloop van de ziekte.’
Lopende studies
Geneesmiddelenbedrijven geven niet op. Uit de IQVIA/EFPIA Pipeline Review 2021 blijkt dat er begin dit jaar 168 klinische studies met experimentele geneesmiddelen tegen Alzheimer opgestart. De meeste hiervan zitten nog in een vroege fase onderzoek (fase I of fase II). De studies van één experimenteel geneesmiddel is afgerond – dit middel wordt op dit moment beoordeeld door Europese en Amerikaanse goedkeuringsinstanties. Drie andere experimentele middelen zijn ook vrij ver in hun ontwikkeling.
De experimentele geneesmiddelen zijn in een viertal groepen te verdelen:
- Biologische geneesmiddelen die de ziekte moeten vertragen. Deze middelen bestaan vaak uit antilichamen die zich richten tegen de twee belangrijkste verschijnselen van de ziekte van Alzheimer: het tau-eiwit en het bèta-amyloïde. Via antilichamen moeten deze eiwitten wegvangen waardoor hopelijk de hersenen minder snel zullen beschadigen.
- Chemische geneesmiddelen die de ziekte moeten vertragen. Deze geneesmiddelen bestaan uit kleinere chemische stoffen, die tot doel hebben biochemische processen in het lichaam te beïnvloeden. Sommige van deze verminderen ontstekingen. Andere verbeteren de werking van zenuwcellen of de cellulaire energieproductie. Of ze gaan de activiteit van bepaalde giftige stoffen tegen.
- Chemische geneesmiddelen die de symptomen van de ziekte moeten onderdrukken. Deze grijpen niet de ziekte zelf aan, maar verminderen de effecten er van.
- Ook nieuwe technologieën als stamceltechnologie, kunnen mogelijk leiden tot nieuwe behandelingen. In de Verenigde Staten is een stamceltherapie in ontwikkeling die kapotte cellen moet vervangen.
Urgentie
De noodzaak om een effectieve therapie voor de ziekte van Alzheimer en andere vormen van dementie te ontwikkelen is groot. Dementie is de snelst groeiende doodsoorzaak in Nederland: ieder uur komen er in Nederland vijf mensen met dementie bij. Dit komt met name door de steeds verdere vergrijzing van ons land. Het aantal mensen met dementie zal in de toekomst explosief stijgen, van ongeveer 290.000 mensen nu naar meer dan een half miljoen in 2040.
Bertens: ‘Dat zal ook een enorme impact hebben op vrienden en familieleden van de patiënten. Nu al zijn er in Nederland 800.000 mantelzorgers actief, een getal dat richting de anderhalf miljoen zal gaan in 2040. Dit gaat ook gepaard met een enorme stijging in de zorgkosten.’
Hersenbeschadiging
Op dit moment weten we nog niet alles over het ontstaan van de ziekte van Alzheimer. Hersenen van Alzheimer-patiënten zien er anders uit dan die van gezonden mensen. De hersenschors is vaak sterk gekrompen. Tussen hersencellen worden grote klonten (plaques) van het bèta-amyloïde eiwit gevonden. In hersencellen worden kluwens gevonden van een ander eiwit, het Tau-eiwit. Deze verstrengeling leidt er toe dat hersencellen afsterven. Maar de precieze relatie tussen plaques, kluwens en de ziekte is nog niet duidelijk. De ziekte van Alzheimer begint vaak in het geheugengebied en verspreidt zich daarna. Hoe meer hersendelen aangetast raken, hoe meer symptomen de persoon met dementie heeft.
Toekomst
Bertens: ‘Of we dementie ooit zouden kunnen genezen, is maar de vraag. Maar geneesmiddelen die de ontwikkeling van dementie vertragen, kunnen ook al een enorme impact hebben. Op de kosten van de gezondheidszorg, de zorg van mantelzorgers maar vooral op de levenskwaliteit van mensen.’
Dit is deel 2 van de nieuwe serie Innovation Facts. De komende weken gaat Peter Bertens dieper in op ontwikkelingen in verschillende ziektegebieden, aan de hand van de Pipeline Review 2021.
EFPIA Pipeline Review (pagina’s 40-58 over Alzheimer)
Visiedocument VIG: Samen in actie komen: een betere toekomst voor mensen met Alzheimer
