Wereldwijd werden vorig jaar zes nieuwe gen-, cel- en weefselgebaseerde therapieën goedgekeurd door regulatoire autoriteiten. Deze therapieën worden voornamelijk ingezet bij de bestrijding van bepaalde vormen van kanker. Maar ook kwamen er nieuwe behandelingen voor ernstige brandwonden en zeldzame genetische aandoeningen beschikbaar.
Verwachtingen
Dit jaar verwacht ARM wereldwijd goedkeuring voor tien nieuwe Advanced Therapy Medicines Products (ATMP’s). Hierbij zitten de eerste therapieën voor de behandeling van hemofilie. De meeste aanvragen zullen plaatsvinden in de Verenigde Staten.
Klinisch onderzoek
Wereldwijd vinden op dit moment ongeveer 2.400 klinische proeven plaats met ATMP’s. Dat is ongeveer 15% minder dan het jaar ervoor. Belangrijkste reden hiervoor is het fors gedaalde aantal afnemende klinische onderzoeken die door overheden en academische instellingen worden gefinancierd (min 21%). Ongeveer 1.171 onderzoeken worden betaald door de geneesmiddelensector. Van deze onderzoeken bevinden zich er 142 in fase 3, de laatste fase voor markttoegang.
De 1.235 onderzoeken die door overheden en academische instellingen worden betaald, bevinden zich voor het grootste deel in een eerdere onderzoeksfase: 71 zitten in fase 3. Meer dan de helft van deze onderzoeken is gericht op de behandeling van vele vormen van kanker. Daarnaast lopen er enkele tientallen onderzoeken naar de behandeling van zeldzame aandoeningen als sikkelcelanemie, hemofilie, ALS en een groep zeldzame oogaandoeningen). Maar ook voor veel voorkomende ziektes als artrose, diabetes en de ziekte van Parkinson zijn middelen in ontwikkeling.
Aanpassing van DNA
Geheel nieuw zijn behandelingen die gericht zijn op het aanpassen van het DNA. Door het DNA van patiënten te veranderen, kunnen in theorie fouten in het DNA worden hersteld, zodat erfelijke ziektes kunnen verdwijnen. Het nut van technologieën als CRISPR worden onderzocht in klinische studies. Vorig jaar waren in totaal 41 klinische proeven gaande, waarvan het merendeel in de eerste fase van het onderzoek. Het grootste deel van de proeven is gericht op de behandeling van kanker. Maar vorig jaar werd ook het eerste onderzoek opgestart voor een behandeling van diabetes type 1, dit jaar gevolgd door onderzoeken naar behandeling van erfelijke cholesterolverhoging en sikkelcelanemie. De verwachting is dat in 2023 markttoelating wordt aangevraagd voor een therapie die het DNA herstelt van patiënten met sikkelcelanemie.
Europa
Al deze ontwikkelingen vinden vooral plaats in de Verenigde Staten en Azië. Europa loopt een beetje achter de feiten aan: slechts 230 ontwikkelaars hebben een Europese basis, tegenover 639 in de Verenigde Staten en 410 in Azië. De investeringen in de sector bedroegen vorig jaar $ 17.6 miljard in de VS, tegenover $ 3,3 miljard in Europa. Paige Bischoff, Senior Vice President Global Public Affairs bij ARM, vindt dit een zorgelijke ontwikkeling. Europa liep een aantal jaar geleden voorop met het introduceren van een regulatoir stelsel voor ATMP’s, maar is die voorsprong helemaal kwijt. Illustratief is het besluit van het Amerikaanse BlueBird BIO zich uit Europa terug te trekken vanwege problemen om hun therapieën vergoed te krijgen.
Uit onderzoek van ARM blijkt dat ruim de helft van de bedrijven bezorgd is over de concurrentiepositie van Europa. Die bedrijven overwegen klinische studies elders uit te voeren, in verband met hindernissen in de Europese Unie (EU). Daarbij is Noord-Amerika het meest aantrekkelijk. De ontwikkelaars maken zich het meest zorgen over vergoeding van behandelingen in Europa. Zij vrezen dat patiënten geen toegang krijgen tot nieuwe behandelingen. Ongeveer twee derde van de bedrijven is wel positief gestemd over ontwikkelingen voor de komende vijf jaar, waarbij wordt gewezen op de gezamenlijke HTA-beoordeling in de EU.
Gamechangers
VIG-directeur Gerard Schouw ziet dit als een belangrijk signaal aan de autoriteiten in Europa hun gezondheidssystemen verder voor te bereiden op het massale gebruik van ATMP’s.
‘ATMP’s zijn gamechangers en eigenlijk niet te vergelijken met traditionele geneesmiddelen, maar worden wel in hetzelfde systeem beoordeeld voor bijvoorbeeld vergoeding. En dat piept en kraakt aan alle kanten. Zeker nu er toepassingen aankomen voor veel voorkomende aandoeningen.’
Schouw hoopt dat de Europese Commissie de modernisering van de farmaceutische regelgeving aangrijpt om Europa weer aantrekkelijker te maken.
