Tot voor kort kon de cieBOM, onderdeel van de Nederlandse Vereniging voor Medische Oncologie (NVMO), behandelingen alleen beoordelen op basis van gerandomiseerde studies (met controlegroep). Terwijl dit voor behandelingen met kleine patiëntaantallen - vaak voor zeldzame aandoeningen - niet altijd mogelijk is. De cieBOM heeft het initiatief genomen om nieuwe criteria te introduceren voor behandelingen die op basis van studies zonder controlegroep een (voorwaardelijke) marktvergunning hebben gekregen. Deze geneesmiddelen vielen namelijk tussen wal en schip. Met deze zogeheten PASKWIL-criteria kunnen deze behandelingen toch beoordeeld worden en sneller het verzekerde pakket instromen.
Beoordelingen
Voor negen middelen geldt een EMA-registratie op basis van niet-gerandomiseerde studies per maart 2021. Deze middelen zijn nu recent door de cieBOM beoordeeld op basis van de nieuwe criteria. De cieBOM gaat niet met terugwerkende kracht kijken welke middelen in aanmerking komen voor de nieuwe beoordelingswijze, aldus An Reyners, internist-oncoloog en bestuurslid van de cieBOM, en Machteld Wymenga, internist-oncoloog en voorzitter cieBOM.
De lat voor een (voorlopig) positief advies ligt volgens de cieBom-leden hoog vanwege de beperkte hoeveelheid data. Het gaat meestal om voorlopige adviezen omdat het middelen zijn op basis van een voorwaardelijke EMA-markttoelating (deze worden opnieuw beoordeeld als er meer data beschikbaar zijn).
Vragen stellen
De zestig deelnemers hadden tijdens de lunchbijeenkomst de gelegenheid om vragen aan Reyners en Wymenga te stellen over de nieuwe PASKWIL-criteria. ‘Zo vaak krijg je niet de kans om een interactie aan te gaan met leden van de cieBOM’, aldus Arjan Rühland (Pricing, Reimbursement & Access Associate bij Eli Lilly). Hans de Witte (Medical Lead Oncology bij Sanofi): ‘Als verantwoordelijke voor medical affairs, is toegang voor patiënten tot geneesmiddelen uitermate belangrijk; commissie BOM is hierbij vanuit de beroepsgroep een belangrijk orgaan en derhalve goed om op de hoogte te blijven van ontwikkelingen.’
Reyners en Wymenga beantwoordden verschillende vragen over de processen, procedures, termijnen, inspraakmogelijkheden en hoe precies om te gaan met de PASKWIL-criteria. Ook was er ruimte voor dialoog. Zo deelde Joep Rijnierse, arts en medisch directeur bij Amgen, zijn zorgen over de toegang van patiënten tot nieuwe innovaties. Daarnaast was hij benieuwd naar de werkwijze van de cieBOM en de verhouding met andere partijen zoals NVMO, cieBAG, cieDAP, ZiN.
‘Ik was erg blij met de bereidwilligheid om ons allen meer inzage te geven. Deze transparantie heb ik erg gewaardeerd en daar heb ik weer veel van geleerd’, zegt Rijnierse. ‘Tegelijkertijd riep het vragen op. We moeten vooral nog vaker met elkaar in dialoog en ons gezamenlijk hard maken voor het beschikbaar maken van nieuwe middelen voor deze patiënten, op een manier die voor alle partijen acceptabel is.’
Voor herhaling vatbaar
Voor bedrijven was het prettig om vragen over de nieuwe beoordelingscriteria in één keer te kunnen stellen. Rijnierse: ‘Ik zou het erg op prijs stellen als we deze interacties voort kunnen zetten. Het draagt bij aan de transparantie en biedt ook de mogelijkheid om betere inzage, maar ook begrip voor elkaar te krijgen.’ Ook Hans de Witte (Sanofi) vindt het voor herhaling vatbaar: ‘Het was een prettig overleg. Wat mij betreft zouden we wel vaker een afstemming willen met cieBOM.’ Arjan Rühland vult aan: ‘Ik hoorde dat de cieBOM veel wordt benaderd met vragen door bedrijven. Een goede reden om dit soort bijeenkomsten met enige regelmaat te organiseren.’
Hoe kunnen we met elkaar de toegang tot behandelingen versnellen?
Annelies Bollen, projectleider geneesmiddelenbeleid en vergoedingen van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG) en mede-organisator van de lunchbijeenkomst, kijkt terug op een informatief en interactief overleg. ‘De cieBOM heeft een goede stap gezet met het vaststellen van de nieuwe PASKWIL-criteria. Het is een mooie aanvulling op de ‘gereedschapskist’ met innovatieve geneesmiddelen die specialisten kunnen inzetten’, zegt Bollen. ‘We hopen dat het Zorginstituut en de zorgverzekeraars het nieuwe beoordelingskader ook omarmen, zodat het oordeel van de beroepsgroep weer leidend is voor de instroom van behandelingen in het verzekerde pakket.’
Voor geneesmiddelen waarbij dit kader niet toepasbaar is ziet de VIG mogelijkheden om de toelating en beoordeling van innovatieve middelen anders aan te pakken. Zo worden in Duitsland geneesmiddelen eerst beschikbaar gesteld aan patiënten, waarna het daarna met RWD (real world data) wordt beoordeeld.
