De VSOP stuurt zelf vooral aan op het verder versterken van expertisecentra, het verbeteren en versnellen van een diagnose en een landelijke registratie van zeldzame aandoeningen. De Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG) staat hier volledig achter. Senior beleidsadviseur Peter Bertens onderstreept het belang van meer onderzoek naar zeldzame ziekten. ‘Op dit moment kunnen we maar een paar honderd van de meer dan zevenduizend zeldzame ziekten behandelen met een geneesmiddel of therapie. Belangrijke remmende factor bij het ontwikkelen van geneesmiddelen is het ontbreken van voldoende wetenschappelijk kennis. Immers, als we niet goed weten hoe een ziekte in elkaar zit, is het bijna onmogelijk daar een geneesmiddel voor te ontwikkelen’.
Meten is weten
Net als Oosterwijk ziet Bertens een landelijke registratie van behandelresultaten van patiënten met een zeldzame ziekte en een duurzame financiering van een dergelijk register als een belangrijke doelstelling binnen de nationale strategie. ‘We hebben nu te weinig gegevens over het verloop van een zeldzame ziekte, maar ook bijvoorbeeld over het reageren van patiënten op een behandeling. Een centraal, landelijk register kan het ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen versnellen en de zorg aan patiënten verbeteren.’ In het nationaal plan zou volgens Bertens ook aandacht gegeven moeten worden aan het verbeteren en versnellen van de diagnose, en de mogelijkheid voor patiënten om gebruik te maken van expertise van artsen uit het buitenland. Hij ziet meer mogelijkheden voor de inzet van moderne technieken als whole-genome sequencing.
Toegang loopt achter
De VIG wil verder graag aandacht voor de toegang van patiënten tot nieuwe weesgeneesmiddelen. Van de ongeveer dertig weesgeneesmiddelen die de afgelopen jaren markttoelating hebben gekregen, zijn slechts enkelen beschikbaar voor Nederlandse patiënten. De redenen hiervoor zijn divers. De VIG deed eind november een oproep bij de Advies Commissie Pakket (ACP) om een speciale werkgroep op te richten die deze problematiek zou moeten onderzoeken en met praktische oplossingen moeten komen. ‘Ik ben blij dat hier positief op gereageerd is’, aldus Bertens.
Op de website van de VSOP is meer informatie beschikbaar over een nieuwe nationale strategie. Geïnteresseerde partijen kunnen daar ook een steunbetuiging ondertekenen.
