11-10-2022

Pharming vraagt versnelde registratie aan bij EMA

Sijmen de Vries Archieffoto Hielco Kuipers
©

©Archieffoto Hielco Kuipers

Het Nederlandse biotechbedrijf Pharming hoopt binnenkort een tweede geneesmiddel op de markt te brengen. De Amerikaanse FDA gaf het middel prioriteit bij de beoordeling. En op 11 oktober maakte Pharming bekend dat voor dit medicijn ook versnelde markttoelating is aangevraagd bij de Europese EMA. Dit verkort de beoordelingstermijn van 210 naar 150 dagen.

BNR Zakendoen interviewde onlangs de topman van Pharming, Sijmen de Vries, over de zakelijke kant achter deze ontwikkelingen. Het interview biedt een interessant kijkje in de uitdagingen waar een geneesmiddelfabrikant voor staat. De Vries prikt vakkundig een aantal veelgehoorde mythes door, zoals de opinie dat het naar de markt brengen van een geneesmiddel iets is wat iedereen kan doen.
‘Commercialisatie van een geneesmiddel is allesbehalve triviaal,’ aldus de als arts opgeleide De Vries.

Immuunstoornis

Het nieuwe geneesmiddel is bedoeld voor mensen met een zeldzame immuunstoornis, waarbij de rijping van immuuncellen is verstoord. Deze patiëntengroep heeft van jongs af aan te maken met veelvuldig ziekenbezoek en ernstige klachten. De ziekte wordt veroorzaakt door een foutje in de stofwisseling en komt naar schatting bij 1,5 op de 1 miljoen mensen voor. In Nederland gaat het om circa dertig patiënten.
De Vries: ‘Deze patiënten identificeren we via een genetische test. Pharming heeft het geneesmiddel overgenomen van Novartis. Voor hen was het belangrijk dat we al eerder hadden laten zien dat we een geneesmiddel voor een kleine patiëntengroep konden ontwikkelen en op de markt brengen.’

Risico

Peter Bertens, manager Innovatie bij de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG), onderschrijft het verhaal van Pharming.
‘Het is best bijzonder dat een Nederlands bedrijf een geneesmiddel ontwikkelt, laat staan twee. De risico’s van innovatie zijn enorm’, zegt Bertens. ‘Veel experimentele geneesmiddelen sneuvelen tijdens de ontwikkeling. En niet alleen in de eerste fasen van geneesmiddelonderzoek. Ook in latere fases is veel geld nodig en kunnen resultaten tegenvallen, zoals blijkt uit het verhaal van Sijmen de Vries. Supergaaf dat het Pharming lukt om dit geneesmiddel voor patiënten beschikbaar te maken.’

Interview Sijmen de Vries bij BNR Nieuwsradio