Voor het overgrote deel van de 7.000 zeldzame aandoeningen is er nog geen goed geneesmiddel beschikbaar. Gelukkig is er veel wetenschappelijk onderzoek gaande naar oorzaken van zeldzame aandoeningen. Maar het is ook belangrijk om de toegang voor patiënten in de gaten te houden. Deze staat onder druk en dat baart de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen zorgen.
Toename weesgeneesmiddelen
De afgelopen twintig jaar is de aandacht voor de behandeling van zeldzame ziekten enorm toegenomen. Daar heeft de Europese Commissie voor gezorgd met de weesgeneesmiddelenverordening. Hierdoor nam het klinisch onderzoek naar zeldzame ziekten fors toe en waren er eind 2017 142 weesgeneesmiddelen beschikbaar voor patiënten in heel Europa. Ook Nederlandse patiënten zijn met deze geneesmiddelen enorm geholpen.
Toegang onder druk
‘Dit is natuurlijk fantastisch. Maar met het ontwikkelen alleen zijn we er niet: we moeten ook hard werken om de toegankelijkheid voor patiënten tot deze groep geneesmiddelen goed te regelen. En dat gaat in Nederland helaas niet de goede kant op,’ constateert Gerard Schouw, directeur Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen.
Kosten dalen
De wetenschappelijke kennis over zeldzame aandoeningen neemt de afgelopen jaren snel toe, waardoor de weg naar nieuwe behandelingen open ligt. En dat is terug te zien in de Monitor Weesgeneesmiddelen van Zorginstituut Nederland: steeds meer patiënten krijgen de beschikking over weesgeneesmiddelen.
Dat de uitgaven daardoor stijgen is een logisch gevolg. Het is echter te snel gedacht dat deze kostenstijging komt doordat de nieuwe middelen steeds meer kosten. Dit blijkt niet uit de cijfers: de kosten per patiënt dalen de afgelopen jaren zelfs licht. Daarbij zijn de totale uitgaven aan weesgeneesmiddelen bescheiden: slechts 1,2% van alle uitgaven aan medisch-specialistische zorg is toe te schrijven aan weesgeneesmiddelen.
Slechte toegang
Een zorgelijke ontwikkeling is dat Nederlandse patiënten steeds langer moeten wachten tot ze toegang krijgen tot nieuwe weesgeneesmiddelen. Uit een Europese analyse blijkt dat we het in Nederland op het gebied van weesgeneesmiddelen slecht doen: 57% van de niet-oncologische weesgeneesmiddelen die tussen 2015-2018 op de markt kwamen waren vorig jaar beschikbaar voor Nederlandse patiënten. In absolute getallen gaat het om 31 van de 54 beschikbare producten. Belangrijkste reden hiervoor lijken de steeds ingewikkeldere procedures in Nederland te zijn, zoals het weesgeneesmiddelenarrangement en de Sluis.
Anders beoordelen
De VIG is het met het Zorginstituut eens dat maatwerk voor weesgeneesmiddelen nodig is. Hierbij zou rekening gehouden moeten worden met de beperkte hoeveelheid gegevens die bij markttoelating voor deze middelen beschikbaar is, omdat er sprake is van kleine groepen patiënten. ‘Bedrijven zijn niet op zoek naar een makkelijke toegang tot het verzekerde pakket voor hun middelen, maar wel naar een beoordelingskader dat recht doet aan de bijzondere karakteristieken van weesgeneesmiddelen. Patiënten met een zeldzame aandoening hebben immers net zoveel recht op een behandeling als patiënten met een meer voorkomende ziekte.’
