Toegang tot oncologische middelen mogelijk in gedrang door Joint Clinical Assessment

Dat is de belangrijkste conclusie van een onderzoek dat het oncologieplatform van European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) liet uitvoeren naar de potentiële impact van de nieuwe beoordelingsmethode. Met het ingaan van de HTA-verordening van de Europese Unie, in januari 2025, wordt ook deze gezamenlijke klinische beoordeling ingevoerd.

Europese klinische beoordeling

Tot op heden voeren de afzonderlijke lidstaten op nationaal niveau een klinische beoordeling uit. Vanaf januari 2025 gebeurt dat op Europees niveau voor alle 27 lidstaten. De eerste therapieën die aan de hand van een JCA beoordeeld gaan worden, zijn innovatieve oncologische therapieën en Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP's: geneesmiddelen voor somatische celtherapie, gentherapie en weefselmanipulatie). De beoordeling van de productwaarde en de daaropvolgende beslissingen over vergoeding en prijsstelling blijven tot de bevoegdheid van de afzonderlijke lidstaten behoren.

Implicaties JCA

Hoe de komst van de JCA de ontwikkeling, beoordeling en introductie van nieuwe geneesmiddelen in de gezondheidszorg van de lidstaten gaat beïnvloeden, is nog niet helder. Met minder dan een jaar tot aan de toepassing van de JCA op oncologische therapieën en ATMP’s, is er vanuit de geneesmiddelensector dringend behoefte aan duidelijkheid. Naar verwachting rond de HTA-coördinatiegroep de definitieve methodologische richtlijnen voor het aanstaande JCA-proces eind 2024 af.

Simulatie met voorlopige JCA-richtlijnen

Om een idee te krijgen van de implicaties van de JCA heeft Evidera, in opdracht van het EFPIA oncologieplatform (EOP), de voorgestelde methoden toegepast op drie door de EMA goedgekeurde (tussen 2017 en 2021) en vergoede oncologische behandelingen, waaronder een ATMP. De toetsing bestond uit drie onderdelen: 1) een simulatie van het afbakenen van de PICO-onderzoeksvraag (Patient Intervention Comparison Outcome) aan de hand van het voorlopige scopingvoorstel; 2) een analyse van het beschikbare bewijs ten opzichte van de voorgestelde methodologische JCA-richtlijnen; en 3) een simulatie van de bevindingen die een JCA waarschijnlijk vaststelt.

Uitkomsten analyse

De analyse met de voorgestelde methoden resulteerde in een zeer breed beoordelingsgebied (d.w.z. een zeer groot aantal populatie- en vergelijkingscombinaties). Om de beoordeling uit te kunnen voeren, zouden voor alle drie de therapieën complexe analysemethoden of Real World Data nodig zijn geweest. Daarnaast lijkt met een JCA de algehele overleving prioriteit te krijgen, terwijl deze data op het moment van EMA-goedkeuring van de drie gebruikte therapieën nog niet beschikbaar waren. Voor de EMA-goedkeuring zijn andere oncologisch relevante eindpunten gebruikt, zoals progressievrije overleving (PFS), door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO's) en ongewenste voorvallen (AE's).

Conclusie Evidera-rapport

Het Evidera-rapport concludeert dat de voorgestelde richtlijnen geen rekening houden met de specifieke kenmerken van geneesmiddelen voor kanker en ATMP’s. Denk bij die kenmerken onder meer aan een grote onvervulde klinische behoefte, waaronder beperkte behandelingsopties voor sommige ziekten en de in sommige gevallen slechte prognose van kanker, in combinatie met de snelheid van wetenschappelijke innovatie en kennis. Vanwege die specifieke kenmerken van deze therapieën, is een flexibele benadering nodig van de manier waarop zij worden beoordeeld en hoe zij worden vergeleken met bestaande producten. Als de JCA op de voorgestelde manier wordt uitgevoerd vanaf 2025, dan zou dat de toegang tot enkele van de meest geavanceerde, toekomstige therapieën belemmeren.

Stappen zetten

Carla Vos, directeur bij de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen, ziet de kansen en mogelijkheden van de aanstaande Europese HTA-verordening en bijbehorende gezamenlijke klinische beoordeling: ‘We kunnen echt tijd winnen en efficiënter werken als de klinische effectiviteit ten opzichte van bestaande geneesmiddelen één keer centraal wordt bepaald, in plaats van in 27 landen apart.’ Tegelijkertijd plaatst zij ook een kanttekening bij de voorgestelde methoden. ‘Er moeten nog wel de nodige stappen worden genomen om met de nieuwe wetgeving daadwerkelijk vooruitgang te boeken.’

Aanbevelingen

Naar aanleiding van het Evidera-rapport doet het EFPIA oncologieplatform concrete aanbevelingen voor de nieuwe beoordelingsmethode JCA.

• Betrek geneesmiddelenontwikkelaars, klinische experts en patiënten tijdig bij het vaststellen van de manier waarop nieuwe therapieën beoordeeld gaan worden volgens de JCA-methode.
• Maak gebruik van een geoptimaliseerd evidence-based scopingproces.
• Geef een uitgebreid en flexibel advies om tegemoet te komen aan het dynamische oncologische zorgveld.
• Maak gebruik van state-of-the-art methodologie en alle beschikbare data, inclusief Real World Evidence en de nieuwste technieken voor gegevenssynthese.
• Houd rekening met àlle oncologisch relevante eindpunten; behalve overleving dus ook met kankervrije overleving, kwaliteit van leven en patiëntrelevante uitkomsten.

Oproep tot actie

Met het simuleren van de voorgestelde methoden voor een gezamenlijke klinische beoordeling, is duidelijk geworden dat de JCA mogelijk consequenties gaat hebben voor de toegang tot nieuwe oncologische therapieën en ATMP’s. Met minder dan een jaar tot aan de invoering van de nieuwe Europese HTA-verordening, inclusief Joint Clinical Assessment, verzoekt het EFPIA oncologieplatform aan de Europese Commissie en de HTA-coördinatiegroep om de geschetste aanbevelingen in overweging nemen bij de afronding van de implementatieactiviteiten en -richtlijnen. Net als de EFPIA, vindt de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG) het van groot belang van dat de nieuwe JCA-methode werkbaar is voor de lidstaten, zodat de toegang van patiënten tot oncologische therapieën en ATMP’s niet in het gedrang komt.

• Lees meer achtergrondinformatie over de EU HTA
• Lees het Evidera-rapport