Dat zegt de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG) in een reactie op een Europese consultatie over de weesgeneesmiddelenverordening. De Europese Commissie heeft aangegeven dat de wetgeving rond weesgeneesmiddelen aangepast wordt. Zowel de VIG als de Europese brancheorganisatie EFPIA heeft de afgelopen weken een reactie ingediend bij de Europese Commissie.
De evaluatie geeft kansen om nieuwe stimulerende maatregelen in te zetten, die nog effectiever zijn. Zo kan er een oplossing komen voor de 7.000 aandoeningen waarvoor nu nog geen behandeling is.
200 nieuwe weesgeneesmiddelen
Patiënten met zeldzame ziektes hebben recht op een behandeling. Maar het is moeilijk om nieuwe geneesmiddelen voor zeldzame ziektes te ontwikkelen. Vaak is er weinig kennis over de ziekte, en gaat het om kleine aantallen patiënten. Diagnostiek en onderzoek zijn ingewikkeld, kostbaar en langdurig.
Daarom is er in 2000 Europese wetgeving gekomen die de behandelmogelijkheden voor de 30 miljoen Europeanen met een zeldzame ziekte moet verbeteren. De weesgeneesmiddelenverordening bestaat uit een set van maatregelen die bedrijven stimuleert om weesgeneesmiddelen te ontwikkelen. Voor deze tijd waren er nauwelijks medicijnen voor deze patiënten. Uit een recente evaluatie blijkt dat de invoering van deze verordening werkt: er zijn inmiddels ruim 200 nieuwe weesgeneesmiddelen ontwikkeld. Deze zouden er nooit gekomen zijn zonder de verordening.
Maar er zijn ook zorgen. En er is nog steeds geen oplossing voor 95% van de zeldzame ziektes. Miljoenen mensen wachten op een effectieve behandeling. Daarom is continuering van het Europese stimuleringsbeleid noodzakelijk.
Toegang loopt terug
Volgens een recente studie van het Zorginstituut Nederland is één op de drie weesgeneesmiddelen niet beschikbaar voor patiënten in Nederland. De overige twee derde komt pas na grote vertragingen bij de patiënt. Probleem hierbij is dat de methodes van het Zorginstituut niet goed werken voor complexe geneesmiddelen voor kleine patiëntgroepen, wat de beoordeling van een weesgeneesmiddel door het Zorginstituut vaak lastig en tijdrovend maakt. Als het geneesmiddel eenmaal is beoordeeld komt een deel ervan in de sluis en vindt er een prijsonderhandeling plaats tussen het geneesmiddelenbedrijf en de overheid om te komen tot een verantwoorde prijs. Dat je hier over het algemeen te maken hebt met hogere prijzen, heeft te maken met de kleine aantallen patiënten, terwijl de kosten voor de ontwikkeling doorgaans identiek zijn aan gewone geneesmiddelen.
Meer maatwerk
Het is essentieel voor patiënten met zeldzame aandoeningen dat het Europese stimuleringskader voor weesgeneesmiddelen intact blijft. Hoewel het een Europese maatregel is, kunnen we in Nederland ook veel doen om de ontwikkeling en toegang tot nieuwe weesgeneesmiddelen te blijven stimuleren. Zorgpartijen moeten samenwerken aan een goed werkend vergoedingssysteem met verantwoorde prijzen.
Dat vraagt om een nieuw beoordelingskader, met meer mogelijkheden voor maatwerk voor medicijnen voor kleine patiëntgroepen. Innovatieve financieringsmodellen kunnen hiervan een onderdeel zijn, ook voor de prijsbepaling van weesgeneesmiddelen die ontstaan na doorontwikkeling van bestaande medicijnen.
Reactie EFPIA
