In de nieuwe handleiding staat een overzicht van alle wettelijke regels en eisen die gelden voor Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’s), oftewel gen- en celtherapieën. Het guidebook gaat in op regels en eisen voor allerlei stappen. Denk hierbij aan ontwikkeling, registratie, vergoeding, productie en logistiek van deze geavanceerde behandelingen.
Kennis bundelen
‘Wij zien dat veel bedrijven voor zichzelf uitzoeken hoe deze wet- en regelgeving in elkaar steekt’, zegt VIG-directeur Gerard Schouw. ‘Het is veel verstandiger om die kennis te bundelen. Dat scheelt veel tijd en moeite. Zo komen nieuwe behandelingen sneller bij de patiënt.’
Wereldwijd zijn er duizend gen- en celtherapieën in ontwikkeling. Circa honderd daarvan bevinden zich al in fase III van het klinisch onderzoek. Tot nu toe registreerde de Europese geneesmiddelen-autoriteit EMA veertien ATMP’s: zeven gentherapieën (waaronder twee CAR-T behandelingen), vier celtherapieën en drie weefselkweektherapieën.
Gamechangers
Artsen krijgen met deze gamechangers behandelopties waarvan ze tot voor kort alleen maar konden dromen. Zo kunnen patiënten met bepaalde soorten blindheid een stamcel- of gentherapie krijgen, waarna ze weer deels kunnen zien. Patiënten die lijden aan de ziekte van Crohn en pijnzweren hebben, kunnen stamceltherapie krijgen. En kankerpatiënten met een zeldzame vorm van leukemie lijken via CAR-T behandelingen zelfs te genezen van hun aandoening. Voor het komende jaar kunnen patiënten met een aantal andere zeldzame ziektes nieuwe behandelopties verwachten.
Verbetering
Schouw: ‘Het samenstellen van deze routekaart leerde ons ook dat de wetten en regels voor gen- en celtherapieën heel ingewikkeld zijn. Er is absoluut ruimte voor verbetering. Soms zijn wettelijke procedures te versnellen door bepaalde stappen over te slaan of te optimaliseren. Soms zijn regels geschreven voor klassieke geneesmiddelen, en niet goed toepasbaar voor gen- en celtherapie. We hopen dat alle partijen dit inzien en gezamenlijk gaan werken aan verbeteringen.’
Brochure en routekaart
In september 2019 publiceerde de VIG al een publieksvriendelijke brochure in het Nederlands en Engels, waarin wordt uitgelegd wat gen- en celtherapieën zijn en welke bijzonderheden ze hebben. Het nieuwe, Engelstalige guidebook is primair gericht op professionals in de farmaceutische wereld.
‘ATMP’s – a guidebook for companies in The Netherlands’ (Engels)
‘Cel- en gentherapie’ (Nederlands)
‘Cell and gene therapy’ (Engels)
